鲁索利替尼在慢性移植物抗宿主病患者中的实际应用与持续益处

慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是接受异基因造血干细胞移植（alloHCT）后的常见并发症，可能对患者的生命构成威胁。在cGVHD的治疗中，如何在真实世界的临床实践中使用药物是一个至关重要的问题。最近一项回顾性研究对慢性GVHD患者的真实用药情况进行了调查，其中涉及了包括儿童和成人在内的471名患者。该研究的结果揭示了鲁索利替尼（Jakafi）在临床实践中的应用模式，以及其对患者的持续益处。

鲁索利替尼在cGVHD患者中的实际应用

在过去的几年里，鲁索利替尼作为治疗慢性移植物抗宿主病的新药引起了广泛关注。根据2024年移植与细胞治疗会议上的报告，一项针对471名cGVHD患者的真实世界研究显示，大多数患者在第二或第三线治疗中接受了鲁索利替尼，治疗持续时间中位数为8个月，并涉及剂量调整。研究还表明，有三分之一的患者从持续的、剂量调整的鲁索利替尼治疗中获益，治疗持续时间超过1年。

实际应用中的鲁索利替尼治疗模式

调查显示，58.4％的患者在重新填充药物时需要进行剂量调整，其中55.9％为剂量增加，44.1％为剂量减少，首次剂量变化的中位时间为82天。研究指出，在实际临床实践中，鲁索利替尼通常在儿童和成人cGVHD患者中接受激素治疗后使用，尽管也有一些患者选择首次线使用。

REACH3试验的启示

REACH3试验是评估鲁索利替尼治疗cGVHD有效性的关键试验之一。在这项试验中，接受鲁索利替尼治疗的患者在24周时的总体缓解率为49.7％，而接受研究者选择治疗方案的患者为25.6％。此外，鲁索利替尼还显示出更长的中位无进展生存时间和更高的症状缓解率。REACH3试验3年后的最终分析显示，鲁索利替尼治疗组的缓解持续时间中位数尚未达到，3年时维持缓解的概率为59.6％，而最佳可获得治疗组为26.7％。不过，药物相关的不良事件导致32.7％的患者需要调整或中断剂量，而在最佳可获得治疗组中，这一比例仅为9.5％。

研究方法与结果

为了探究鲁索利替尼在cGVHD患者中的真实世界应用情况，研究利用了Komodo Healthcare Map的关闭索赔部分，该部分包括在2019年1月1日至2022年11月30日期间接受alloHCT并被诊断为cGVHD的商业、医疗保险和医疗保险优势计划的成员。研究纳入了那些在指标日期前后至少有6个月健康保险覆盖的患者，共计471人。研究显示，鲁索利替尼的起始剂量中位数为10毫克/日，其中儿童患者为10毫克/日，成人患者为10-20毫克/日。

结论

通过对471名cGVHD患者的调查，我们了解到鲁索利替尼在真实世界的应用模式和患者的治疗响应。这项研究揭示了鲁索利替尼作为cGVHD治疗的关键性，特别是在患者出现系统性治疗进展后。在这一背景下，剂量调整成为确保患者持续获益的重要策略之一。随着对鲁索利替尼长期应用的进一步研究，我们有望为cGVHD患者提供更有效的治疗选择，改善其生存质量。

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