FDA授予BXCL701治疗小细胞神经内分泌前列腺癌的快速通道资格

在治疗转移性小细胞神经内分泌前列腺癌的患者中，美国食品药品监督管理局（FDA）已经为BXCL701赋予了快速通道设计。

针对某些已经在化疗过程中出现进展且没有微卫星不稳定性迹象的患者，FDA已经为口服天生免疫活化剂BXCL701与免疫检查点抑制剂联合使用的快速通道设计。

BXCL701的治疗潜力

BXCL701目前正在与帕姆单抗（Keytruda）联合应用进行评估，用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者，其中一部分患者表现出小细胞神经内分泌癌（SCNC）和腺癌表型。在SCNC队列中，中位总生存期（OS）为13.6个月（95% CI，10.9-未达到 [NR]），12个月的OS率为56.5%。在腺癌队列中，最近截至2023年9月6日的数据显示，联合应用导致29名可评估患者中，中位OS为15.5个月（95% CI，9.6-NR），12个月OS率为59%。

BXCL701的临床试验及效果

这项试验是一项开放标签、单臂、多中心的二期试验，旨在评估该联合治疗在腺癌或SCNC表型的mCRPC患者中的安全性和有效性。该试验的主要终点是根据RECIST v1.1标准的客观反应、至少50%前列腺特异性抗原减少（PSA50）和/或循环肿瘤计数（CTC）转换来量化的综合反应率。次要终点包括反应持续时间（DOR）、无进展生存期、OS和生物标志物评估。

临床试验结果及安全性评估

根据2023年泌尿系统肿瘤学会议的报告，该联合治疗在SCNC患者中的综合反应率为25%。在可评估的患者中，根据RECIST v1.1标准，总体反应率为20%。联合治疗的综合DOR为6个月以上，根据RECIST v1.1标准，中位DOR为6个月以上。在27名可评估的患者中，有11%的患者从基线出现PSA50。此外，在4名可评估的CTC患者中，有1名患者的CTC反应率为80.6%。

评价及结论

在安全性方面，最常见的与治疗相关的不良事件（AEs）包括疲劳（32%）、低血压（21%）、瘙痒（21%）、头晕（18%）和恶心（12%）。任何等级的免疫相关AEs被41%的患者经历，其中7%报告了3级或更高级别的事件。在耐受性方面，由于AE，18%的患者中止了治疗；与BXCL701相关的病例占18%，与帕姆单抗相关的病例占15%。

结语

SCNC的预后不佳，生存率低，目前的治疗选择并不理想。BXCL701显示出了在SCNC和腺癌中的临床概念证明的潜力。基于我们去年年底报告的积极生存结果，我们期待在即将举行的FDA会议上进一步讨论注册路径。值得注意的是，BXCL701片剂的剂量强度为0.05毫克和1毫克，不应空腹服用。

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