Nipocalimab在全身性重症肌无力和干燥综合征中的积极顶线结果

2024年2月5日，美国宾夕法尼亚州斯普林豪斯——Johnson & Johnson今日宣布了Nipocalimab在成人全身性重症肌无力（gMG）和干燥综合征（SjD）的关键3期VIVACITY研究以及2期DAHLIAS研究的顶线结果。Nipocalimab在过去一年中已在4种自身抗体驱动的疾病中显示出临床效果，包括胎儿和新生儿溶血症（HDFN）和类风湿性关节炎，除了gMG和SjD。

重要结果

在gMG的3期VIVACITY研究中，Nipocalimab达到了主要终点，与安慰剂（PBO）相比，在第22至24周期间MG-ADL评分从基线显著减少。gMG是一种慢性、终生、罕见且高度致残的自身抗体驱动的神经肌肉疾病，其特征为肌力波动性减退。

在SjD的2期DAHLIAS剂量范围研究中，也达到了主要终点，与安慰剂（PBO）相比，在第24周，与基线相比，clinESSDAI评分显著减少。这些数据代表了首次在这种慢性、致残的自身抗体疾病中，通过对抗FcRn治疗取得了积极结果，而该疾病尚无获批的先进治疗。SjD在女性中的发病率是男性的九倍，这一因素与Nipocalimab以及研究治疗在孕妇中的独特地位相关，迄今为止在孕妇中已经展示了可接受的风险利益。

专家观点

Johnson & Johnson的Autoantibody and Maternal Fetal Immunology Disease Area Leader Katie Abouzahr，MD表示：“我们期待在即将举行的科学医学会议上分享这些重要研究的全面结果。Johnson & Johnson致力于解决这些慢性和致残的自身抗体驱动的疾病给患者带来的巨大未满足需求。我们是唯一在三个关键自身抗体疾病领域开发抗FcRn治疗的公司，并在每个领域都已经取得了概念验证：通过gMG的罕见自身抗体，通过HDFN的Maternal Fetal Immunology，以及通过今天在SjD的结果建立在我们已有的类风湿性关节炎数据之上。”

未来计划

作为下一步，Johnson & Johnson计划在即将举行的科学医学会议上全面展示3期VIVACITY研究的结果，并与全球监管机构沟通，以将Nipocalimab带给生活中患有gMG的患者。DAHLIAS研究的结果支持进一步在SjD中开展Nipocalimab的临床开发，该研究的全面结果将于今年在科学医学会议上呈现。

特殊认可

Nipocalimab于2019年7月在HDFN和温暖型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）中获得了快速通道认定，于2019年12月在wAIHA中获得了孤儿药品地位，2020年6月在HDFN中获得了孤儿药品地位，2021年2月在gMG中获得了孤儿药品地位，2021年10月在慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）中获得了孤儿药品地位，以及2023年12月在胎儿和新生儿免疫性血小板减少症（FNAIT）中获得了孤儿药品地位，均由美国食品和药物管理局（FDA）授予。该治疗还于2019年10月被欧洲药品管理局授予HDFN的孤儿药品地位。Nipocalimab正在开发中，目前尚未获得批准。

Nipocalimab的积极顶线结果为全身性重症肌无力和干燥综合征的患者带来了新的希望。Johnson & Johnson的努力为解决这些罕见但严重的自身免疫性疾病提供了新的途径，并为未来的治疗方案奠定了基础。

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