FDA授予Liso-Cel（Breyanzi）用于MCL和FL中的优先审查申请

白血病和淋巴瘤等血液恶性肿瘤一直是医学领域关注的焦点。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）以及日本卫生劳动与福祉省宣布，非常有前景的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法Liso-Cel（Breyanzi）已获得在复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）和纹状细胞淋巴瘤（MCL）中的优先审查资格。这一决定将极大推动该疗法在全球范围内的应用。

优先审查批准

FDA和日本卫生劳动与福祉省已经同意对Liso-Cel（Breyanzi）进行补充生物许可申请（sBLAs）的优先审查，覆盖了复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）和纹状细胞淋巴瘤（MCL）的治疗。美国FDA的目标行动日期定为2024年5月23日，而日本的审查截止日期则为2024年5月31日。这意味着在未来，Liso-Cel有望迅速进入市场，为患者提供更加迅速和有效的治疗选择。

临床试验显示显著疗效

Liso-Cel（Breyanzi）在临床试验中展现出了引人注目的疗效。具体而言，TRANSCEND FL（NCT04245839）的研究结果显示，该疗法在12个月时呈现出89.8%的持续缓解（DOR）和91.3%的无进展生存（PFS）。这表明Liso-Cel对于FL患者具有高度的治疗反应和持久的疗效，为患者带来了新的曙光。

在安全性方面，中性粒细胞减少是最常见的不良事件，而严重的细胞因子释放综合症（CRS）和神经系统事件相对较少发生。总体来说，Liso-Cel的安全性表现出可控制的特点，为其进一步的临床应用打下了坚实基础。

世界范围的期待

Liso-Cel的优先审查批准不仅仅是在美国，日本卫生劳动与福祉省也接受了该疗法用于复发/难治性滤泡性淋巴瘤的新药申请。这意味着Liso-Cel有望成为全球范围内滤泡性淋巴瘤和纹状细胞淋巴瘤治疗的领先选择。这一利好消息为Liso-Cel在全球的推广奠定了基础，为更多患者提供创新性治疗方案。

TRANSCEND FL研究更新

最新的TRANSCEND FL研究数据在2023年美国血液学年会上进行了公布。在12个月的时点，Liso-Cel展现出了89.8%的持续缓解率和91.3%的无进展生存率。在随访时间为16.8和17.8个月时，持续缓解时间（DOR）和无进展生存（PFS）的中位数尚未达到。

在安全性方面，中性粒细胞减少是最常见的3级或更高级别的治疗相关不良事件，发生率为52%。12名患者中有52%经历了CRS，然而所有这些事件都是1或2级的。神经系统事件在17%的患者中报告，其中4%为3级。没有报告4级或5级的神经系统事件。

TRANSCEND FL的主要终点是总体缓解率（ORR），而次要终点包括完全缓解率（CRR）、DOR、PFS、总生存（OS）、不良事件（AEs）和药代动力学。

TRANSCEND-NHL-001研究更新

在2023年12月，一期的TRANSCEND-NHL-001研究的最新结果发表。在16.1个月的中位随访时间内（范围为0.4-60.5个月），ORR为83.1%（95% CI，73.3%-90.5%），CRR为72.3%（95% CI，61.4%-81.6%）。中位DOR为15.7个月（95% CI，6.2-24.0）。中位PFS为15.3个月（95% CI，6.6-24.9）。

最常见的3级或更高级别的治疗相关不良事件是中性粒细胞减少（56%）。61%的患者出现CRS，仅1%为3或4级。神经系统事件在31%的患者中报告，其中9%报告为3或4级。

TRANSCEND-NHL-001的主要终点是治疗相关不良事件、限制剂毒性和ORR。次要终点包括CRR、DOR、PFS、OS、健康相关的生活质量和药代动力学。

Liso-Cel的优先审查批准为滤泡性淋巴瘤和纹状细胞淋巴瘤患者提供了更为迅速和有效的治疗途径。随着其在全球范围内的推广，我们有望在不久的将来看到更多患者受益于这一创新性疗法。未来，CAR T细胞疗法领域的发展将为更多血液系统肿瘤的治疗带来新的突破，为患者提供更多希望。

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