DSP-5336在R/R MLLr和NMP1突变型急性白血病中耐受性良好

急性髓系白血病（AML）作为一种严重而罕见的血液疾病，其治疗一直是医学领域的挑战之一。个体化治疗，尤其是通过识别可靶向的异常基因变异，在改善AML患者疗效方面变得至关重要。

个体化治疗的重要性

对急性髓系白血病患者进行个体化治疗，通过确定可靶向的异常基因变异，是非常重要的。其中，Menin抑制剂，包括DSP-5336，在混合系谱白血病重排（MLLr）和NPM1突变疾病中似乎特别有效，可能影响25%到30%的复发人群。

DSP-5336的研究背景

DSP-5336是一种Menin抑制剂，专门用于AML患者，特别是那些具有MLLr或NPN1突变的复发性疾病。一项正在进行的一期/二期研究（NCT04988555）旨在确定在复发/难治AML患者中使用该药物的安全性、疗效、药代动力学和药效动力学数据。

研究已经显示出令人鼓舞的活性，尤其关注安全性。研究结果显示，DSP-5336未引起分化综合症，并且未观察到心脏效应。DSP-5336的安全性良好，45名接受治疗的患者中未观察到剂量限制毒性。

研究报告了六名患者的积极反应，包括完全缓解（CR）、具有不完全造血恢复的CR（CRi）或外周血计数部分恢复的CR（CRh）。值得注意的是，在最高剂量水平的每日200毫克的治疗中，4名可评估的患者中有3名达到了CR/CRi，为进一步的活性展示提供了希望。

Menin抑制剂未来的应用前景

展望未来，Menin抑制剂可能成为标准治疗。Daver医生，作为MD Anderson癌症中心白血病科的副教授，建议社区肿瘤学家考虑Menin抑制剂研究，尤其是对于具有特定遗传异常的AML患者，强调其对改善结果和生活质量的潜在影响。

DSP-5336的研究为AML患者带来了新的曙光。Menin抑制剂的研发和应用正在赋予医生更多治疗选择，为那些复发或难治的患者带来了更大的希望。然而，我们也必须谨慎对待新药物的安全性和副作用，并在实际应用中不断积累经验，以更好地为患者提供个体化、高效的治疗方案。期待DSP-5336等Menin抑制剂在未来的研究中取得更多积极的成果，为AML患者的治疗开辟新的篇章。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。