AK-OTOF基因疗法积极临床试验初步数据揭示遗传性听力损失的新曙光

2024年1月23日，Akouos公司旗下的Eli Lilly and Company（NYSE：LLY）子公司宣布了其最新基因治疗产品AK-OTOF在遗传性听力损失领域的临床试验取得的积极初步结果。这一突破性治疗为患有感音神经性听力损失的患者带来新的希望，将于2024年美国听力研究协会（ARO）冬季年会中亮相。

AK-OTOF: 创新基因治疗探索听力恢复

第一阶段临床试验初步数据

在AK-OTOF-101研究中，首位接受基因治疗的11岁患者在AK-OTOF注射后30天内经历了听力的全面恢复。这项研究的初步数据将在2024年ARO冬季年会的“晚期突破总统研讨会”中进行详细介绍，为听力损失患者带来了前所未有的曙光。

研究成果详解

初步数据显示，首位参与者在AK-OTOF治疗后不仅在所有测试频率上实现了听力恢复，阈值达到65至20 dB HL，而且在第30天的访问中在某些频率上甚至达到了正常听力范围。手术注射过程和治疗均得到了良好的耐受性，未报告任何严重不良事件。

临床研究：AK-OTOF-101和听力损失的新前景

试验设计和方法

在AK-OTOF-101试验中，合格的参与者接受了一次单侧耳蜗内AK-OTOF的注射，通过行为听力测量和听觉脑干反应（ABR）进行听力恢复的评估。第一组参与者接受4.1E11总载体基因的AK-OTOF。

世界各地的合作

临床试验的主要研究者之一，费城儿童医院耳鼻喉科临床研究主任John Germiller博士表示：“全球范围内，医生和科学家们已经致力于治疗听力损失已有20多年。这些初步结果表明，基因治疗可能比许多人预期的恢复听力更好。”

AK-OTOF的前景：从合并到全球创新

未来展望

由于听力损失是最常见的感觉状况之一，目前尚无批准的药物治疗手段，因此在医学上存在一个严重的未满足需求领域。全球数百万人因为其基因产生的耳朵所需蛋白质的错误或不完整版本而导致失聪。对于其中一些病例，包括全球约20万名患有OTOF介导的听力损失的患者，将健康基因的正常版本传递给内耳目标细胞有望恢复听觉功能并实现高灵敏度的生理听力。OTOF介导的听力损失是首个作为基因治疗临床试验一部分被调查的单基因型听力损失。

Emmanuel Simons博士，Akouos首席执行官兼Lilly公司SVP基因治疗表示：“我们感谢参与者、他们的家庭、研究者和其他与我们共同努力的合作伙伴。这些初步结果突显了基因药物对OTOF介导的听力损失患者可能产生的影响，并强化了我们使健康听力对所有人可获得的使命。”

AK-OTOF的成功初步结果为基因治疗在听力恢复领域的进展带来了新的希望。其在临床试验中所展现的卓越疗效可能为全球患者带来革命性的听力治疗方法。随着AK-OTOF的进一步研究和未来全球范围内的扩展，我们有望看到这一创新性治疗方法为那些长期受困于遗传性听力损失的患者带来福音，为他们打开崭新的听力世界。

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