Aficamten治疗梗阻性肥厚型心肌病3期积极顶线结果发布

梗阻性肥厚型心肌病（HCM）是一种心脏疾病，其对患者的生活产生了严重的影响。近期，细胞动力科技公司发布了aficamten在HCM患者中进行的SEQUOIA-HCM三期临床试验的积极顶线结果。这一突破性消息意味着新一代心肌肌球蛋白抑制剂可能为患有这一疾病的患者带来希望。

1. Aficamten：新一代心肌肌球蛋白抑制剂

Aficamten是一种在研的口服、选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂。它的研发目标是减少每个心动周期期间活性肌动蛋白-肌球蛋白桥联的数量，从而抑制与肥厚型心肌病相关的心肌过度收缩。该药物在SEQUOIA-HCM试验中展现了积极的疗效。

2. 试验设计与参与者

这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验（NCT05186818）共纳入了282名患有症状性梗阻性肥厚型心肌病和左心室流出道梗阻的成年人。研究受试者接受了aficamten不同剂量的口服片剂，治疗时间为24周。主要终点是心肺运动测试的峰值摄氧量（pVO2）的变化。

3. 积极顶线结果

研究结果显示，在第24周时，接受aficamten治疗的患者pVO2显著增加，与安慰剂组相比（最小二乘均数差为1.74mL/kg/min[95%CI,1.04~2.44];P=0.000002）。此外，aficamten治疗在所有预先设定的亚组中均表现出一致的疗效，包括接受或未接受β受体阻滞剂的患者。

4. 安全性和副作用

关于aficamten的安全性，试验结果表明其耐受性良好，不良事件情况与安慰剂组相当。目前尚未有因左心室射血分数低而导致心力衰竭恶化或治疗中断的报告。完整的试验数据将在即将召开的2024年医学会议上公布。

5. 展望与未来研究

对于梗阻性HCM患者来说，心肌肌球蛋白抑制剂代表了一种令人兴奋的新治疗选择。根据试验结果，aficamten不仅能以具有统计学和临床意义的方式提高运动能力，而且在安全性方面相对较为可行。未来，关于aficamten的第二项试验MAPLE-HCM和第三项试验ACACIA-HCM的结果将进一步完善我们对这一新药的认识。

Aficamten的三期积极顶线结果为患有梗阻性肥厚型心肌病的患者带来了新的曙光。这一新一代心肌肌球蛋白抑制剂的研发将为HCM患者提供更加个体化、有效的治疗选择。随着医学研究的不断深入，我们对于心脏疾病的治疗将迎来更多创新和突破。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。