Arimoclomol针对C型尼曼匹克病的新药申请重新向美国FDA提交

2023年12月22日，Zevra Therapeutics，一家致力于罕见病治疗的公司，为其对抗尼曼匹克病C型（NPC）的使命取得了重要的里程碑。该公司自豪地宣布已经再次向美国食品和药物管理局（FDA）提交了Arimoclomol的新药申请（NDA）。这一研究中的治疗候选药物对于解决这种罕见而致命的神经系统疾病的未满足医学需求具有巨大的潜力。随着制药界急切期待FDA的回应，Zevra致力于推进患者护理的决心依然坚定不移。

I. Arimoclomol NDA再次提交：勤奋工作的胜利

Zevra Therapeutics表达了为Arimoclomol的NDA再次提交提供全面和高质量工作的坚定承诺。在与FDA进行广泛互动并吸收监管机构的宝贵见解后，公司预计在30天内将收到FDA的确认信，并确定PDUFA日期。Zevra的总裁兼首席执行官Neil McFarlane强调团队的勤奋工作，并对将Arimoclomol带到那些迫切寻求治疗的患者身边表示乐观。

II. 以患者为中心的方法：提升倡导社区的声音

Zevra的方法的核心是与倡导社区合作，以在Arimoclomol的开发过程中放大患者的声音。Zevra的医学事务和倡导高级副总裁Daniel Gallo博士强调了倡导社区在提高对NPC患者及其护理者所面临的挑战的认识方面发挥的关键作用。

III. 应对FDA关切：加强NDA再次提交

Zevra相信已成功解决FDA在完全回应信中提出的问题，通过提供额外的证据来支持尼曼匹克病C临床病程严重度评分（NPCCSS）的使用，并进行支持潜在作用机制的额外研究。此外，再次提交中包含的新数据来自多个非临床研究、自然历史比较、在美国和欧洲联盟进行的正在进行的早期获得计划以及第2/3期临床试验（NCT02612129）的四年开放性延伸的数据。这一开放性试验的结果表明，Arimoclomol减缓了NPC的长期进展。

Arimoclomol已在总计21项研究中进行了评估，包括在NPC、其他疾病或健康受试者中进行的1、2或3期临床试验，评估其在600多名受试者中的安全性和有效性。用于评估Arimoclomol治疗NPC的主要有效性试验是一项50名NPC患者的第2/3期双盲、安慰剂对照试验（CT-ORZY-NPC-002）。

关于尼曼匹克病C型：

尼曼匹克病C型（NPC）是一种极罕见的、遗传性、进行性和致命的神经系统疾病，由NPC1或NPC2基因突变引起。这两个基因编码的蛋白质位于被称为溶酶体的细胞内区域，这些蛋白质对脂质的运输和代谢至关重要。任何一个NPC基因的突变都会导致NPC1或NPC2蛋白质减少，从而由于细胞内脂质的积累导致溶酶体功能障碍，最终，如果不加控制，细胞死亡。有证据表明，Arimoclomol通过改善细胞内的溶酶体功能，减少脂质积累以延缓和防止细胞死亡。NPC是一种遗传性疾病，影响儿童和成年人，起病年龄、进展速度在每个人中都不同，表现也各异。NPC的特征包括内脏器官（内脏器官）表现，包括肝脏和脾脏肿大，以及神经系统和精神系统表现。由于生理和认知方面的限制，患有NPC的人失去独立性。主要的神经系统损害表现为言语、认知、吞咽、行走和精细动作技能方面的问题。疾病的进展是不可逆转的，可能在几个月内致命，也可能需要多年的时间才能被诊断并发展。

关于Arimoclomol：

Arimoclomol是Zevra首创的口服、第一类调查性产品候选药物，用于治疗尼曼匹克病C型（NPC）。该药物已被美国食品和药物管理局（FDA）授予孤儿药品、快速通道、突破疗法和罕见儿科疾病治疗的认证，欧洲药品管理局（EMA）也授予其治疗NPC的孤儿药品认证。Zevra于2023年12月向FDA重新提交了NDA。

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