CLS001荣获美国FDA孤儿药品认定

在医学科技领域的不断创新中，Cellusion Inc.于2023年12月22日宣布，其创始人兼首席执行官Shin Hatou博士医学博士学位（M.D. Ph.D.）领导的深科技初创公司取得了里程碑式的成就。美国食品药品监督管理局（FDA）正式授予Cellusion的再生医学产品“iPS细胞衍生的角膜内皮细胞替代物”（CLS001）孤儿药品认定（ODD），用于治疗大泡性角膜病变（bullous keratopathy）。这一认定不仅是对Cellusion科技实力的认可，也将为患有罕见疾病的患者带来曙光。

孤儿药品认定：FDA的嘉奖

美国FDA授予孤儿药品认定的前提是药物必须符合特定标准，主要用于治疗、诊断或预防在美国患者中罕见的疾病，即罹患人数不超过20万人。这一认定将使Cellusion有资格获得一系列激励措施，包括对合格的临床（人体）试验的税收抵免、处方药用户费用的豁免以及在FDA批准后可能获得7年的市场独占权。

CLS001：治疗大泡性角膜病变的创新细胞疗法

创新之举

CLS001是由Cellusion独有技术高效分化的iPS细胞制备的角膜内皮细胞替代物，这些iPS细胞可以分化成各种类型的细胞。Cellusion正致力于将CLS001开发成治疗大泡性角膜病变的再生医学疗法。大泡性角膜病变占据了角膜移植病例的半数以上，目前Cellusion正准备在日本进行公司主导的临床试验以及全球范围内的临床试验。

技术特点

CLS001的独特之处在于结合了“iPS细胞制备的具有良好增殖能力的角膜内皮细胞（CECSi Cells）”和“无需人类专业知识的简便注射细胞输送程序”。这一创新性的技术组合为大泡性角膜病变患者提供了更为有效的治疗选择。

大泡性角膜病变：罕见疾病的挑战

大泡性角膜病变是一种罕见疾病，通常在白内障手术或遗传因素引起时，由于角膜内皮细胞的减少而发生，导致角膜最内层的液体调节受损，从而使角膜肿胀并因混浊而导致视力受损。这种疾病呈进行性发展，如果不及时治疗可能导致失明。目前，大泡性角膜病变主要通过角膜移植进行治疗，然而，与其他器官移植一样，角膜移植也面临严重的供体短缺问题。仅在日本，据估计有约1万名患者，而在2013年进行的全球调查中，大约有1300万名患者正在等待角膜移植。

Cellusion公司获得CLS001在美国FDA的孤儿药品认定，不仅是对公司技术实力和创新能力的肯定，更是对罕见疾病患者的关怀。这一认定将为公司未来的研发和全球推广提供强大的支持，也为治疗大泡性角膜病变的患者带来了新的曙光。Cellusion将继续努力，借助先进的科技，为医学领域注入新的活力，带动着医学科学的不断进步。希望CLS001的成功应用能够成为罕见疾病领域的一个里程碑，造福全球患者，改变无数生命的命运。

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