VOXZOGO(vosoritide,伏索利肽)改善5岁以下儿童软骨发育不全症

2023年12月27日，一项关于软骨发育不全症的研究结果发表在《柳叶刀·儿童与青少年健康》杂志上，该研究发现，对于患有软骨发育不全症的儿童来说，vosoritide与基线相比可使身高Z评分有所增加，并且具有较轻微的不良事件风险。

儿童软骨发育不全症的挑战

软骨发育不全症对患儿的身高和骨骼发育产生负面影响，给患者的生活带来一系列的挑战。因此，寻找一种有效、安全的治疗方法，尤其是对于年龄较小的儿童，一直是医学界的迫切需求。

研究方法与对象

澳大利亚墨尔本大学皇家儿童医院的Ravi Savarirayan博士等研究人员进行了一项双盲、随机的二期试验，覆盖了澳大利亚、日本、英国和美国的16家医院。研究的目标是评估vosoritide在60个月以下、经遗传测试确认为软骨发育不全症的儿童中的安全性和疗效。参与者根据筛查时的年龄分为三个组：24至59个月、6至23个月和0至5个月（分别是1、2和3组）。研究招募了75名参与者，其中11名被指定为哨兵，接受vosoritide以确定适当的每日剂量，而32名被随机分配接受vosoritide或安慰剂治疗52周。

研究结果

研究发现，所有参与者均发生了不良事件，其中大多数是短暂的注射部位反应和注射部位红斑。在vosoritide组中，有3名患者，而在安慰剂组中有6名患者（分别为7%和19%）发生了严重不良事件。在身高Z评分的基线变化方面，vosoritide组和安慰剂组之间的最小二乘均值差异为0.25。

研究的作者表示：“我们希望这些数据能够支持儿科医生和其他卫生专业人员，在评估在5岁以下患有软骨发育不全症的儿童中启动vosoritide治疗的风险和收益时做出明智的决策。”

软骨发育不全症一直是医学界关注的焦点之一，特别是对于年龄较小的患者。这项关于vosoritide的研究为改善软骨发育不全症患儿的治疗选择提供了新的希望。虽然研究中发现了一些不良事件，但其轻微性质和相对较低的发生率使得vosoritide成为一个值得进一步研究和探讨的治疗选择。这一进展不仅对医学科研有着积极的影响，更为患有软骨发育不全症的儿童带来了更为乐观的未来。

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