FDA已接受因子XIIa抑制剂Garadacimab用于遗传性血管性水肿的预防的生物制剂许可申请

2023年12月14日，CSL宣布其因子XIIa抑制剂Garadacimab的生物制剂许可申请（BLA）获得美国FDA接受，并已提交至欧洲药品管理局（EMA）。Garadacimab标志着新一代的遗传性血管性水肿（HAE）预防性治疗药物的崭新篇章。此药的革新性不仅在于其成为美欧首个针对活化因子XII（FXIIa）的HAE治疗手段，更得益于其在VANGUARD试验中取得的显著疗效。

关于Garadacimab

Garadacimab是一种重组单克隆抗体，其设计目的在于抑制活化的因子XIIa。这一激肽释放酶-激肽级联的血浆蛋白在HAE攻击中扮演关键角色。在CSL的努力下，Garadacimab成为HAE治疗的前沿药物，将更方便、高效的治疗方式带给患者。此前，FDA和EMA已将Garadacimab批准为治疗遗传性血管性水肿的孤儿药，为其进一步发展提供了坚实基础。

VANGUARD试验

Garadacimab的BLA申请获得了VANGUARD试验的有力支持。这是一项随机、双盲、平行组、安慰剂对照、3期试验，旨在评估Garadacimab对I型或II型HAE患者的疗效和安全性。试验结果显示，在治疗期间，接受Garadacimab的患者每月HAE发作次数显著降低，相当于平均发作率降低了87%。这一突破性的效果为Garadacimab的获批奠定了坚实基础。

安全性与不良事件

随着VANGUARD试验的进行，观察到Garadacimab最常见的治疗中出现的不良事件包括上呼吸道感染、鼻咽炎和头痛。这些观察结果为Garadacimab的安全性提供了宝贵信息，为其未来的长期应用奠定了基础。

Garadacimab的成功不仅仅局限于HAE领域。CSL表示，他们正在研究Garadacimab在其他适应症中的应用，包括特发性肺纤维化。这一势头显示出Garadacimab的多面潜力，FXIIa抑制在改善临床结果中可能发挥的关键作用。

Garadacimab的FDA接受申请的消息标志着HAE治疗领域的一次里程碑。这款药物的研发不仅为HAE患者带来新的曙光，更为类似机制的其他疾病的治疗提供了新的思路。随着VANGUARD试验的深入和Garadacimab的未来临床应用，我们有理由期待这一创新药物在医学领域掀起更大的波澜。

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