FDA批准Wainua(Eplontersen)治疗转甲状腺素淀粉样变性多发性神经病

2023年12月21日，美国FDA正式批准Wainua®（eplontersen）用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性的多发性神经病（ATTRv-PN）。这标志着Wainua®不仅是首个通过每月1次自行注射的自动注射器给药的ATTRv-PN治疗药物，更是为数不多的通过反义寡核苷酸（ASO）疗法取得成功的先驱之一。

Wainua®的突破之处

Wainua®背后的强大背书来自阿斯利康（AstraZeneca）和Ionis Pharmaceuticals两大医药领军企业。这款治疗ATTRv-PN的药物采用反义寡核苷酸（ASO）技术，可由患者每月一次自行皮下注射。这也是ASO疗法首次在ATTRv-PN领域取得的重大突破，为患者提供了更为便捷、高效的治疗方式。

NEURO-TTRansform III 期试验的关键证据

FDA批准的决定不是基于偶然的数据，而是建立在NEURO-TTRansform III 期试验的实际效果之上。该试验的35周中期分析显示，接受Wainua®治疗的患者在血清联合主要终点方面表现出一致且持续的获益。这包括TTR浓度的改善以及通过改良的神经病变损伤评分 +7（mNIS+7）和Norfolk QoL-DN的生活质量（QoL）的关键次要终点来度量的神经病变损伤。

ASO技术的创新应用

Wainua®采用反义寡核苷酸配体偶联（LICA）技术，使得ASO药物能够与特定细胞表面的配体结合。这项技术的创新应用有效地将ASO选择性递送到表达这些受体的细胞中。Eplontersen，作为LICA技术的代表，通过抑制TTR蛋白的生产，实现了对遗传性和非遗传性淀粉样变性多发性神经病的治疗。

ATTR：一场危及全身的挑战

遗传性和非遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR）心肌病和多发性神经病是一组由衰老或基因突变引起的疾病，引发全身性逐渐恶化的进程。这种疾病导致TTR蛋白错误折叠，形成淀粉样原纤维，在心肌和周围神经中堆积，对多个器官造成严重影响。全球估计有数十万ATTR患者，而Wainua®的批准无疑为这一患者群体带来了新的曙光。

ATTRv-PN：一场关于神经的战争

ATTRv-PN是一种罕见但危害极大的疾病，患者在诊断后的五年内可能经历周围神经损伤和运动障碍。Wainua®的出现为ATTRv-PN患者带来了治疗的曙光，使得他们能够更好地应对这场关于神经的战争。

Wainua®的获批上市不仅是科学的胜利，更是对医学进步的巨大鼓舞。未来，Wainua®有望成为ATTRv-PN治疗的领航者，为患者提供更多的希望和更好的生活质量。这也象征着ASO技术在神经领域的广阔前景，为更多神经系统相关疾病的治疗打开了新的可能性。

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