FDA批准Filsuvez(桦树三萜)外用凝胶用于治疗大疱性表皮松解症

2023年12月19日，Chiesi集团罕见病业务喜讯传来，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准Filsuvez®（桦树三萜）局部凝胶，用于治疗6个月及以上患有连接性表皮松解性水疱症（JEB）和营养不良性表皮松解性水疱症（DEB）患者的部分厚度伤口。这标志着Filsuvez成为首个获得JEB相关伤口治疗批准的疗法，也见证了Chiesi集团罕见病业务在罕见疾病治疗领域的创新之路。值得一提的是，Filsuvez在今年1月收购Amryt Pharma时加入Chiesi产品组合。

表皮松解性水疱症是一种极为严重的遗传性皮肤疾病，使患者的皮肤如此脆弱，轻微触碰即可导致损伤。这种罕见、慢性且令人痛苦的疾病影响着婴儿、儿童和成年人，伴随着反复出现的水疱和慢性伤口，引发难以忍受的疼痛和行动受限。与EB共存需要日常克服各种挑战，包括伤口愈合缓慢、易感染以及更衣换药过程中的痛苦。

Filsuvez为患者提供了一项可在家中使用的治疗选择，可以轻松融入患者现有的治疗流程。每次更换敷料时，患者可以将Filsuvez局部涂抹于伤口，为治疗提供了更便捷的方式。

Chiesi集团罕见病业务负责人Giacomo Chiesi表示：“在Chiesi集团罕见病业务，我们的目标是通过提供创新疗法和解决方案，减轻罕见病社区所面临的负担。” Chiesi先生重申：“我们感谢那些与EB患者及其专职照护者紧密合作的支持，使我们能够获得这一具有里程碑意义的FDA批准，并自豪地提供Filsuvez作为伤口护理的解决方案。”

美国表皮松解性水疱症基金会（debra of America）执行主任Brett Kopelan补充道：“FDA批准Filsuvez为那些患有EB的患者提供了一种安全有效的治疗选择，尤其是针对EB最突出和难治的症状之一，即可能无法愈合的开放性伤口。” Kopelan还表示：“今天对于那些患有连接性EB的人来说是一个重要的里程碑，因为Filsuvez是该病变的首个获得FDA批准的治疗方法。我要感谢Chiesi与美国表皮松解性水疱症基金会多年来的紧密合作，以及他们致力于为患有DEB和JEB的患者提供治疗选择的奉献和承诺。我还要感谢参与临床试验的患者，为推动这个治疗选择的出现作出了重要贡献。”

总的来说，Filsuvez的FDA批准为罕见疾病患者带来了新的希望，也为Chiesi在创新药物治疗领域的不懈努力正名。在通往未来的道路上，我们期待看到更多科学的突破，为罕见疾病患者提供更多创新疗法，让他们能够摆脱疾病的困扰，重获健康与幸福。

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