FDA批准Welireg(Belzutifan)用于经PD-1/PD-L1和VEGF-TKI治疗后晚期肾细胞癌

2023年12月14日，美国食品和药物管理局（FDA）宣布批准WELIREG（Belzutifan，贝组替凡），这是一种口服缺氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂，专门用于治疗经过PD-1或PD-L1和VEGF-TKI治疗的晚期肾细胞癌（RCC）成年患者。这一决定为那些在先前治疗后病情进展的患者提供了新的治疗选择。

挑战：晚期RCC治疗的新里程碑

WELIREG的批准建立在LITESPARK-005试验的结果之上，该试验是唯一一个专门评估PD-1或PD-L1检查点治疗和VEGF-TKI治疗后病情进展的晚期RCC患者的研究。在试验中，WELIREG在接受PD-1或PD-L1检查点治疗后的晚期RCC中表现出了比依维莫司更好的无进展生存期（PFS）（HR=0.75 [95% CI，0.63-0.90]；p=0.0008），并与VEGF受体靶向治疗单独或联合给予。此外，WELIREG的客观缓解率（ORR）为22%（n=82）（95% CI，18-27），而依维莫司为4%（n=13）（95% CI，2-6）。

药物机制：Belzutifan的创新科技

WELIREG，又名Belzutifan，是一种HIF-2α（缺氧诱导因子2α）抑制剂。在肾细胞癌中，HIF是致癌的关键驱动因子。作为HIF-2α抑制剂，Belzutifan通过阻断HIF-2α和HIF-1β的异二聚体化，抑制细胞生长和增殖，并阻止异常血管形成，从而发挥抗癌效果。

突破：改善患者生存的里程碑

WELIREG的批准标志着近10年来第一个适用于经过特定治疗的晚期肾细胞癌患者的新治疗领域。这一突破性决定基于在接受依维莫司、PD-1或PD-L1和VEGF-TKI治疗的患者中观察到的统计显着的无进展生存获益。

患者关怀：治疗前谨慎的黑框警告

WELIREG的标签包含一些重要的黑框警告，其中之一是在怀孕期间接触WELIREG可能导致胚胎-胎儿伤害。在开始WELIREG治疗之前，必须验证患者的怀孕状态。患者必须被告知这些风险以及使用有效的非激素避孕的必要性。同时，WELIREG可能使某些激素避孕药失效，还可能导致严重贫血，需要输血。因此，在治疗前和治疗过程中需要定期监测患者的贫血情况。另外，WELIREG可能导致严重缺氧，可能需要停药、补充氧气或住院治疗，因此也需要在治疗前和治疗过程中定期监测氧饱和度。

结论：开创新时代的疗法

WELIREG的批准为经治晚期肾细胞癌患者带来了新的曙光，为这一罕见病症的治疗提供了更多选择。这一创新性疗法的出现不仅是科技进步的体现，更是对医学不断探索、突破的有力证明。在未来，我们有望看到贝组替凡WELIREG在肾细胞癌治疗中发挥越来越重要的作用，为患者提供更好的生存和生活质量。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。