FDA批准Cresemba(艾沙康唑)治疗1岁及以上儿童的侵袭性曲霉病和毛霉菌病

在医学领域，罕见病的治疗一直是科研和制药领域关注的焦点之一。2023年12月8日，Astellas Pharma US, Inc.（安斯泰来）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Cresemba®（isavuconazole,艾沙康唑）用于治疗1岁及以上儿童的侵袭性曲霉病（IA）和侵袭性毛霉菌病（IM）。这一批准标志着在儿科领域获得有效抗真菌疗法的重要突破，将为免疫功能低下的年幼患者提供更多治疗选择。

儿科患者的新希望

Cresemba成为目前唯一被批准用于治疗1岁及以上儿童IA和IM的唑类抗真菌疗法。这一突破性的批准是基于两项儿科临床研究的结果，为在这一特殊人群中提供安全有效的治疗方案奠定了基础。

临床研究的积极数据

批准的依据包括一项2期开放标签、非比较、多中心研究，该研究评估了Cresemba治疗1岁至17岁儿科患者IA或IM的安全性、有效性和药代动力学。在这项研究中，31名1至17岁的患者接受了Cresemba治疗，其中成功缓解率达54.8%，显示了该疗法在儿童中的潜在疗效。

安全性评估

对于任何儿科药物，安全性都是至关重要的考量之一。研究结果显示，93.5%的患者在治疗中经历了不良事件，而与药物相关的不良事件占29.0%。然而，在58.1%的患者中，发生的不良事件被评估为严重。这些数据表明，Cresemba在儿科患者中的耐受性需要仔细关注，尤其是在长期使用的情况下。

针对罕见病的突破

侵袭性曲霉病和侵袭性毛霉菌病是罕见而危险的真菌感染，尤其常见于免疫功能低下的患者，如白血病患者。此次Cresemba的批准填补了儿科领域在这两种侵袭性真菌感染治疗方面的空白，为这一特殊患者群体提供了更为全面的医疗保障。

艾沙康唑的治疗机制

Cresemba（艾沙康唑）是一种唑类抗真菌药，通过注射和胶囊两种形式，用于治疗侵袭性曲霉病和侵袭性毛霉菌病。其独特的治疗机制在于通过抑制真菌细胞的生长，从而阻断了感染的扩散。这种治疗方式是在免疫功能低下的患者中迅速控制病情的重要手段之一。

持续关注和研究

尽管Cresemba的批准为儿童侵袭性真菌感染的治疗带来了新的曙光，但在使用过程中仍需持续关注患者的安全性和治疗效果。未来，随着更多医学专业人员和研究者的投入，我们有望看到更多关于Cresemba在不同年龄组、不同病程的患者中的疗效和安全性的深入研究。

结论

Cresemba的批准为罕见病领域带来了一丝曙光，特别是对于侵袭性真菌感染的治疗。这也是医学科研和制药领域不懈努力的成果，为患有罕见病的儿童提供了更多治疗选择。未来，我们期待着看到更多创新疗法的涌现，为罕见病患者带来更好的生活质量和更长的生存期。

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