FDA批准CASGEVY治疗12岁及以上患有复发性血管闭塞危象的镰状细胞贫血病

在医学科技的快速发展下，基因编辑疗法为一系列罕见病提供了新的治疗前景。2023年12月08日，美国FDA宣布批准Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合研发的CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（exagamglogene autotemcel，exa-cel）上市，用于治疗12岁及以上患有复发性血管闭塞危象的镰状细胞贫血病（SCD）患者。这一里程碑性的决定为SCD患者带来了新的曙光。

Casgevy：CRISPR基因编辑疗法的新突破

Casgevy是首款获得FDA批准的CRISPR基因编辑疗法，标志着基因编辑技术在医学治疗领域的进一步应用。该疗法在全球性临床试验中展现了显著的疗效，为SCD患者带来了一线希望。

临床试验取得突破性成功

Casgevy的FDA批准基于其在治疗SCD的全球性临床试验中取得的显著成功。在试验中，44例患者接受了Casgevy治疗，其中至少有93.5%的患者在24个月的随访期内连续12个月未发生严重血管闭塞性危象（VOC）发作。这一成果为Casgevy的功能性治愈潜力提供了有力的证据。

安全性与副作用：值得关注的一环

在进行中的研究中，Casgevy的安全性得到了充分的验证，副作用主要表现为血小板和白细胞水平的下降、口腔溃疡、恶心等。然而，这些副作用大多数为轻度至中度，并且是可逆的，患者整体的耐受性良好。

Casgevy的工作原理与治疗机制

Casgevy是一种自体细胞疗法，利用CRISPR/Cas9基因编辑系统对来自患者的造血干细胞进行改造。通过这一独特的机制，Casgevy能够使血红细胞产生高水平的胎儿血红蛋白（HbF）。HbF在出生时存在，随着婴儿的成长，逐渐被成人形式的血红蛋白取代。通过Casgevy治疗，可以提高HbF水平，从而减缓SCD患者疼痛和血管闭塞性危象的发生。

SCD治疗的新希望

Casgevy的批准为SCD患者提供了一种前所未有的治疗选择，也为基因编辑技术在罕见病领域的广泛应用奠定了基础。未来，随着类似技术的不断发展，我们有望看到更多基因编辑疗法的涌现，为患者带来更多治愈的可能性。Casgevy的成功也为Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics在基因治疗领域的研究打开了新的篇章。

结论

Casgevy的获批上市是基因编辑疗法领域的一项重大进展，为SCD患者提供了一种创新而有效的治疗手段。这一成功案例将鼓舞更多科学家和制药公司在基因治疗领域进行深入研究，为罕见病患者带来更多曙光。我们期待Casgevy未来在实际应用中取得更大成功，为患者健康带来福音。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。