FDA批准Wilate用于血管性血友病的常规预防

近日，Octapharma USA宣布美国食品和药物管理局（FDA）批准了Wilate（血管性血友病因子/凝血因子VIII复合物[人]）的新用途，将其用于血管性血友病（VWD）的常规预防，这是一项对于成人和6岁及以上儿童的重大进展。

血管性血友病：一种常被忽视的遗传性疾病

血管性血友病是一种罕见而遗传的出血性疾病，它会影响血液正常凝固的能力，导致患者在受伤后可能出现异常大量的出血。虽然男性和女性发病率相同，但由于女性在月经期和产后更容易出现大量或异常出血，这使得这一疾病在女性中更为引人注目。此病有三个主要类型，包括1型、2型和最严重的3型。

Wilate的独特之处

Wilate是一种血管性血友病因子（VWF）浓缩物，是首个适用于所有形式血管性血友病预防性治疗的药物。此前，它已被批准用于按需治疗和控制出血事件以及围手术期出血管理。此次FDA扩大批准的依据是基于前瞻性、非对照、国际多中心3期WIL-31研究（NCT04052698）的数据。该研究评估了Wilate在33名既往接受常规预防治疗的血管性血友病患者中的疗效和安全性。

WIL-31研究结果：Wilate在常规预防中的显著效果

在WIL-31研究中，为期12个月的Wilate常规预防与先前6个月的按需治疗进行比较，其主要终点是将预防性治疗下的总年出血率（ABR）与按需研究期间为同一患者记录的ABR进行比较。研究结果表明，相较于按需治疗，常规预防使用Wilate可使平均总ABR降低84%（ABR比率，0.16[95%CI，0.1-0.27]）。自发出血和关节出血的ABR比率分别为0.14和0.08。在研究中未观察到严重的药物相关不良事件或血栓事件。

结论

这一研究的结果为Wilate在血管性血友病治疗中的新应用提供了强有力的支持。FDA的批准将使更多患有血管性血友病的患者能够从这一创新性治疗中受益。随着科技的不断进步，我们有望看到更多基于病患个体需求的治疗方法的涌现，为罕见病患者带来更多的曙光。

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