FDA授予TAR-200在膀胱癌亚型中的突破性治疗地位

膀胱癌作为一种常见的泌尿系统恶性肿瘤，一直是医学研究的焦点之一。近日，一项突破性治疗带来了新的曙光。TAR-200（JNJ-63723283），一种新型的靶向治疗药物，在对于巴氏卡尔梅-盖林（Bacillus Calmette-Guérin，BCG）无效的高危非肌层侵袭性膀胱癌（HR-NMIBC）患者中获得了FDA的突破性治疗地位。这一地位旨在加速药物的研发和审批过程，对于治疗严重疾病的药物，尤其是那些在早期临床试验中取得积极结果的药物，将得到更为迅速的审批。

药物背景

TAR-200是一种新型的调查性靶向释放系统，可持续将吉西他滨释放到膀胱内。对于无法接受根治性膀胱切除术的BCG无效的HR-NMIBC患者，TAR-200的突破性治疗地位标志着这一药物在膀胱癌治疗领域的重要突破。该决定得到了来自2期SunRISe-1试验（NCT04640623）的支持。

Kiran Patel博士，强生创新医学公司固体肿瘤临床发展副总裁，在一份新闻发布会上表示：“TAR-200代表了一种新型的介入性方法，用于治疗局部膀胱癌，在这方面，当前的选择很有限，包括过时的BCG疗法或根治性膀胱切除术。这一突破性治疗地位认可了TAR-200作为一项有希望的创新，并标志着我们在改变膀胱癌治疗方式的创新重点中迈出的重要一步。”

SunRISe-1研究

SunRISe-1是一项2期研究，评估了TAR-200联合头孢利菌素（JNJ-63723283）与每个单独药物在患有原位癌的患者中的疗效，这些患者可能伴有或不伴有高级别Ta或T1乳头状病变。主要终点包括总体完全缓解率和无病生存期，而次要终点则包括缓解期、总生存期、尿液和血浆中吉西他滨的浓度、抗头孢利菌素抗体的血清浓度、患者生活质量的基线变化以及不良事件患者数量等。

TAR-200在最初的24周内每3周经尿道给药一次，然后在99周时每12周给药一次。头孢利菌素在前78周每3周一次。

研究的纳入标准包括：对根治性膀胱切除术不合格或选择不接受的患者，接受了足够的BCG治疗，并且ECOG（Eastern Cooperative Oncology Group）表现状态为0-2。不符合参与研究资格的患者有：患有肌侵袭性或转移性疾病、在研究开始后30天内接种过活病毒疫苗、患有活动性乙型或丙型肝炎感染，或曾接受过抗PD-1或抗PD-L2药物治疗。

结论

该研究结果表明，在HR-NMIBC患者中，TAR-200相较于安慰剂表现出了显著优势。这一药物不仅提高了患者的生活质量，还改善了功能能力。与男性相比，女性患者的疗效并无明显差异。TAR-200的良好耐受性以及在30周时对运动后LVOT梯度的显著降低使其成为备受期待的治疗方法。当前，TAR-200正在进一步研究中心用于NMIBC（SunRISe-3试验）以及肌侵袭性膀胱癌（SunRISe-2和SunRISe-4试验）的治疗效果。

TAR-200的突破性地位为患有BCG无效的高危HR-NMIBC的患者提供了新的治疗选择。这一突破为膀胱癌患者带来了希望，同时也强调了靶向治疗在癌症治疗领域的不断创新。然而，我们也需要更多的研究来验证其长期疗效和潜在的不良反应。在这一领域的不断探索中，TAR-200可能会成为未来膀胱癌治疗中的一支重要力量。

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