Nirogacestat(Ogsiveo)在硬纤维瘤治疗中取得统计学显著的进展

最新研究数据支持了Nirogacestat（Ogsiveo）近期在美国食品药品监督管理局（FDA）获得批准，用于治疗成年患者的硬纤维瘤。Memorial Sloan Kettering Cancer Center的Mrinal M. Gounder, MD，深入剖析了支持这一决定的数据。

Nirogacestat的FDA批准基于DeFi试验

2023年11月27日，FDA根据来自第三阶段DeFi试验（NCT03785964）的结果，批准了Nirogacestat的使用。在这项研究中，与安慰剂相比，Nirogacestat在硬纤维瘤患者中减少了疾病进展或死亡的风险，降低了71%（风险比0.29；95%置信区间0.15-0.55；P < .001）。在70名接受Nirogacestat治疗的患者中，Kaplan-Meier估计的中位无进展生存期（PFS）未估算，而在72名接受安慰剂治疗的患者中为15.1个月（95% CI，8.4-不估算）。

安全性考虑

在安全性方面，Nirogacestat组与安慰剂组相比，观察到55% vs 17%的患者出现3级或更严重的不良事件。据Goudner称，接受Nirogacestat治疗的患者在客观患者报告结果问卷上报告称他们感觉更好。

研究设计和结果

最具说服力的数据来自Nirogacestat与安慰剂在具有进展性硬纤维瘤的患者中进行的全球性随机第三阶段安慰剂对照研究。这一数据在去年2022年ESMO大会上首次公开，并在今年2023年早些时候发表在《新英格兰医学杂志》上。研究的主要终点是无进展生存期，结果显示与安慰剂相比，Nirogacestat的治疗在中位无进展生存期上显著提高。此外，在肿瘤萎缩方面，还观察到了显著更高的客观反应率。

最后，接受Nirogacestat治疗的患者在客观患者报告结果问卷上报告称他们感觉更好。因此，通过对肿瘤反应的三种不同方式进行观察，即阻止肿瘤增大、以及患者在使用这种药物时感觉更好，这些数据被记录在发表和展示中。

结论

Nirogacestat在硬纤维瘤治疗中的FDA批准是基于深入研究和全球性随机试验的结果。这一决定为患有这种罕见疾病的患者提供了一种新的治疗选择。然而，在使用Nirogacestat时，我们也必须注意其安全性，并根据患者的具体情况做出明智的决策。这一里程碑式的批准将为医疗专业人员和患者带来新的治疗前景，并为未来的相关研究提供基础。

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