血友病A药物Hemlibra(Emicizumab,艾米珠单抗)的疗效及安全性一览

血友病A是一种罕见而复杂的遗传性出血性疾病，影响着成年人、儿童以及新生儿和老年人。在长期的治疗历程中，寻找更有效的预防性方案一直是医学界的追求。在这个背景下，HEMLIBRA（Emicizumab,艾米珠单抗）应运而生，为血友病A患者提供了一种创新而可靠的治疗选择。

什么是HEMLIBRA？

HEMLIBRA是一种用于常规预防的处方药，用于预防或降低成人和儿童、新生儿和老年人以及携带或不携带因子VIII抑制剂的血友病a出血发作的频率。

HEMLIBRA的临床试验

大多数患者经历零出血

在各种科学研究中，不论选择了哪种剂量方案，大多数使用HEMLIBRA的患者都取得了显著的零出血效果，无需额外治疗。这一显著的结果证明了HEMLIBRA在提高血友病A患者生活质量方面的有效性。

临床研究：近距离观察

成人和年轻成年人无第VIII因子抑制剂：HAVEN 3研究

在HAVEN 3研究中，没有第VIII因子抑制剂的成人和年轻成年人展示了令人印象深刻的结果：

• 每周一次剂量：56％的参与者出现零出血（36人中的20人）。
• 每两周一次剂量：60％的参与者出现零出血（35人中的21人）。
• 按需治疗（无预防）：使用第VIII因子治疗出血的参与者中没有出现零出血（18人中的0人）。

成人和年轻成年人有第VIII因子抑制剂：HAVEN 1研究

在HAVEN 1研究中，有第VIII因子抑制剂的参与者展示了以下结果：

• 每周一次剂量：63％的个体出现零出血（35人中的22人）。
• 按需治疗（无预防）：使用绕过剂治疗出血的参与者中有6％出现零出血（18人中的1人）。

统计洞察

• • 每年平均治疗出血次数（ABR）：
• HAVEN 3：每周一次（5），每两周一次（1.3），无预防（38.2）。
• HAVEN 1：每周一次（9），无预防（23.3）。
• • HEMLIBRA使用的中位时间：
• HAVEN 3：每周一次（30周），每两周一次（31周），无预防（24周）。
• HAVEN 1：每周一次（29周），无预防（24周）。

HEMLIBRA的使用方法

注射简便

HEMLIBRA通过皮下注射方式，直接进入皮肤下层，类似于糖尿病患者注射胰岛素的方式，为你的日常注射提供了简便的选择。

无需寻找静脉

使用HEMLIBRA时，无需寻找静脉。这种皮下注射的方式消除了需要寻找静脉的麻烦步骤，使整个过程更加轻松。

快速便捷

一旦准备好，注射HEMLIBRA可能只需要不到一分钟的时间。这种迅速而便捷的过程进一步简化了将HEMLIBRA融入你的日常生活。

灵活的生活方式

HEMLIBRA为你提供了改变生活方式和用药计划的自由。在治疗的最初4周中，每周需要使用HEMLIBRA一次，以建立血液中HEMLIBRA的水平。

从第5周开始，将开始维持剂量。你的医生将帮助你选择适合你的用药计划，可以是每周一次、每 2 周一次或每 4 周一次。

HEMLIBRA的副作用及注意事项

在HEMLIBRA治疗中，患者可能会面临一些与药物治疗相关的问题。为了更好地理解这些问题，我们将HEMLIBRA的副作用分为两个主要方面：在治疗期间可能需要处理的问题和一些临床试验中发现的常见副作用。

HEMLIBRA治疗中的注意事项

在使用HEMLIBRA时，有一些重要的注意事项需要患者了解，以确保安全有效的治疗。

需要在使用HEMLIBRA时处理的问题

• 对于无因子VIII抑制物的血友病A患者：患者可以按照医生的建议使用他们的因子VIII。
• 对于有因子VIII抑制物的血友病A患者：可以按照医生的建议使用旁路剂。
• 如需要使用aPCC（Feiba®）：如果感觉需要使用超过100 U/kg的aPCC（Feiba®），请与医疗提供者咨询。
• 增加凝血风险：HEMLIBRA增加了血液凝结的可能性。患者需要严格遵循医疗提供者的指示，包括何时使用应急旁路剂以及使用的剂量和时间表。

在临床试验中研究的重要信息

临床试验表明，HEMLIBRA在治疗血友病A患者（无论是否存在因子VIII抑制物）方面比其他治疗方法研究的更多。

HEMLIBRA副作用

了解HEMLIBRA的副作用对于患者非常重要，因为这有助于提前预防或及时处理可能的健康问题。

临床试验中报道的副作用

在临床试验中，有5%以上的人报告了以下副作用：

• 注射部位反应（ISR）：22%的人报告ISR，其中有85人发生了这一副作用。
• 关节疼痛（关节痛）：15%的人报告关节痛，共有59人发生。
• 头痛：15%的人报告头痛，共有57人发生。
• 发热（发热）：6%的人报告发热，共有23人发生。
• 腹泻：6%的人报告腹泻，共有22人发生。

这些数据基于制药公司进行的科学研究。所有ISR均被描述为轻度至中度，几乎所有人（93%）在没有任何治疗的情况下逐渐好转并消失。

长期临床试验结果

在长达130周的399人的临床试验中，未发现新的安全问题。

严重的副作用

在使用HEMLIBRA时，可能会出现一些严重的副作用，尤其是与血栓有关的风险。

• 血栓性微血管病（TMA）：这是涉及血栓和对小血管的损伤的状况，可能对肾脏、大脑和其他器官造成伤害。
• 血栓事件：这可能在手臂、腿部、肺部或头部的血管中形成。

患者应该与医生讨论这些严重副作用的迹象和症状，这些症状可能包括混乱、胃部、胸部或背部疼痛、虚弱、恶心或呕吐、肿胀、疼痛或红肿、感觉不适或晕厥、尿量减少、手臂和腿部的肿胀、皮肤和眼睛发黄、眼睛疼痛、肿胀或视力问题、心跳加快、面部麻木、头痛、呼吸急促、咳血。

如果在使用HEMLIBRA期间或之后出现这些症状，请立即就医。

总的来说，HEMLIBRA的出现标志着血友病A治疗领域的一次重要突破，为患者带来了更为便捷、高效的治疗方式。通过临床试验的数据和研究结果，我们看到了HEMLIBRA在预防和降低出血频率方面的显著效果，为血友病A患者带来了新的希望。然而，患者在使用HEMLIBRA时需要密切关注可能出现的副作用，特别是与血栓有关的风险。与医生保持沟通，及时处理可能的问题，将是确保HEMLIBRA治疗安全有效的关键。希望HEMLIBRA能够在不断的医学研究和实践中，为血友病A患者提供更好的生活质量，为未来的治疗提供更多的可能性。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。