FDA批准Adzynma用于治疗罕见遗传性凝血功能障碍

2023年11月9日，美国食品和药物管理局（FDA）正式批准Adzynma，这是首个经基因工程改造的重组蛋白产品，用于预防或按需进行酶替代疗法（ERT）治疗成人和儿童先天性凝血性血小板紫癜（cTTP）患者，这是一种罕见而危及生命的凝血障碍。

挽救生命的里程碑

cTTP是一种罕见的遗传性凝血障碍，由ADAMTS13基因中的致病突变引起，该基因负责制造一种名为ADAMTS13的酶，用于调控血液凝块的形成。这种酶的缺乏会导致血栓在全身的小血管中形成。据估计，在美国只有不到一千人受到cTTP的影响。症状通常在婴儿期或幼儿早期出现，但在某些情况下，可能在成年期或妊娠期间首次显现。患有cTTP的个体可能会出现严重的出血事件、中风以及对重要器官的损害。如果不及时治疗，这种疾病可能是致命的。目前，cTTP的治疗通常涉及为患有慢性疾病的个体进行预防性的基于血浆的疗法，以减少凝血/出血的风险，通过补充缺少/低水平的ADAMTS13酶。

Adzynma：一项创新的治疗方法

Adzynma是ADAMTS13酶的纯化重组形式，通过为cTTP患者提供替代缺乏酶的低水平来发挥作用。对于预防性ERT，Adyznma通过帮助降低疾病症状的风险而被注射。该产品还可以用作按需ERT，用于治疗患者发生急性事件时。预防性ERT每两周静脉注射一次，而按需ERT每天一次。

Adzynma的安全性和有效性已在一项全球性研究中得到证实，该研究评估了与cTTP患者中的Adzynma治疗相比，使用基于血浆的治疗的预防性和按需ERT。

疗效证明

在46名参与者中，通过对其进行Adzynma或基于血浆的治疗6个月的研究，以及随后6个月的交叉治疗，疗效得到了证明。结果基于TTP事件的发生率、TTP表现，以及需要补充剂量的发生率来衡量。同时，对于预防性和按需ERT的疗效也得到了验证。

常见副作用

与Adzynma相关的最常见副作用包括头痛、腹泻、偏头痛、腹痛、恶心、上呼吸道感染、头晕和呕吐。在临床研究中，没有观察到任何不良事件，包括过敏反应，在Adzynma的注射过程中。

总的来说，Adzynma的获批批准对于cTTP患者来说是一项重大的突破，为那些罹患这种疾病的患者提供了新的治疗选择。虽然这是一项重要的进展，但研究人员指出，仍需进一步的研究，以评估该治疗方法与标准化疗联合应用在早期治疗中的疗效，并深入研究抵抗机制，以更好地了解如何应对这些挑战。

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