新数据显示Sparsentan(Filspari)在两种罕见肾脏疾病中的显著优势

最新的研究数据表明，Sparsentan（Filspari），一种新型药物，可能成为治疗罕见肾脏疾病的重要突破。根据美国肾脏病学会2023年肾脏周会议上公布的数据，Sparsentan在两种肾脏疾病中展现出优于传统药物厄贝沙坦的疗效，为IgA肾病和局灶节段性肾小球硬化症患者带来了希望。这两个临床试验，分别名为PROTECT和DUPLEX，展示了Sparsentan在减少蛋白尿、保护肾功能以及延迟肾衰竭进展方面的潜力。

IgA肾病：Sparsentan(Filspari)的突破

IgA肾病，又称伯杰病，是一种罕见但危害巨大的肾脏疾病，它的发病机制与免疫球蛋白A（IgA）在肾脏中沉积有关，导致肾脏正常过滤机制受损，进而引发血尿、蛋白尿以及逐渐恶化的肾功能。IgA肾病是全球最常见的原发性肾小球肾炎类型之一，也是肾小球疾病导致肾衰竭的主要原因之一。

PROTECT试验：Sparsentan(Filspari)的显著优势

PROTECT试验是一项包括404名IgA肾病患者的3期临床试验，该试验的中期分析结果令人鼓舞。根据数据显示，在治疗36周后，Sparsentan组患者的尿蛋白肌酐比值（UPCR）降低了惊人的49.8%，而厄贝沙坦组则仅降低了15.1%。这意味着Sparsentan成功减少了患者的蛋白尿，降低了肾脏负担。值得一提的是，Sparsentan组中有更多患者实现了完全缓解，尿蛋白排泄低于0.3g/d，占比高达31%，而厄贝沙坦组仅有11%。

另外，从治疗开始到110周的长期观察显示，Sparsentan组患者的肾小球滤过率（eGFR）下降幅度明显小于厄贝沙坦组，分别为5.8与9.5mL/min/1.73m²。而且，在eGFR的长期斜率上，Sparsentan明显优于厄贝沙坦，每年下降2.7mL/min/1.73m²，相比之下，厄贝沙坦组每年下降3.8mL/min/1.73m²，差异达到1.1mL/min/1.73m²。

综合上述结果，110周时的最终分析显示，Sparsentan在抗蛋白尿方面表现出持久的疗效，为IgA肾病患者提供了更多治疗选择。

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局灶节段性肾小球硬化症：Sparsentan的曙光

局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）是一种罕见的肾脏疾病，其主要特征是蛋白尿，其中肾脏无法正常过滤，导致蛋白质泄漏到尿液中。这些泄漏的蛋白质可能对肾脏其他部分产生有害影响，进而引发疾病进展。除了蛋白尿，FSGS患者还可能出现水肿、低血白蛋白水平、血脂异常和高血压等常见症状。

DUPLEX试验：Sparsentan在FSGS中的杰出表现

DUPLEX试验是一项包括371名FSGS患者的3期临床试验，该试验结果同样令人振奋。数据显示，接受Sparsentan治疗的患者在治疗后蛋白尿较起始降低了50%，而厄贝沙坦组的降幅仅为32%。

在36周的中期分析中，Sparsentan组达到FSGS部分缓解终点的患者比例明显高于厄贝沙坦组，分别为42%与26%。而在108周的最终分析中，这一差异依然存在，分别为37.5%与22.6%。这意味着Sparsentan显著提高了患者达到FSGS部分缓解终点的可能性，比厄贝沙坦高出55%和60%。

此外，Sparsentan组中实现完全缓解的患者比例也明显高于厄贝沙坦组，分别为18.5%与7.5%。而年度eGFR长期斜率显示，Sparsentan组的下降幅度小于厄贝沙坦组，尽管差异不显著，但这一差异在临床上可能具有重要意义，因为它有望延缓患者需要进行肾脏替代治疗的时间。

结论

总的来说，Sparsentan在IgA肾病和FSGS的临床试验中表现出卓越的疗效，为这两种罕见肾脏疾病的治疗带来了新的希望。值得一提的是，Sparsentan的安全性与传统药物厄贝沙坦相媲美，包括没有出现药物引起的肝损伤和体液潴留等严重不良反应。

这一系列积极的研究结果使Sparsentan成为患有IgA肾病和FSGS的患者以及医疗领域的关注焦点。这一突破性药物有望为患者提供更好的生活质量，减轻肾脏疾病带来的痛苦，并延缓疾病的进展。随着进一步的研究和批准，Sparsentan将有望成为肾脏疾病治疗领域的一颗耀眼的明星。

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