Doptelet(阿伐曲泊帕)治疗慢性免疫性血小板减少症和慢性肝病相关血小板减少症在加拿大获批

慢性免疫性血小板减少症（ITP）和与慢性肝病（CLD）相关的血小板减少症是两种影响血小板数量的严重医学状况，可能导致内出血和健康问题。近期，一项新的医学突破使得加拿大的患者将有更多治疗选择。瑞典 Orphan Biovitrum AB（Sobi®）的北美子公司 Sobi North America 宣布，加拿大卫生部已批准一种名为Doptelet(阿伐曲泊帕)的药物，这是一种口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），将改善ITP和CLD相关血小板减少症的治疗方法。

Doptelet(阿伐曲泊帕)在ITP中的应用：

ITP是一种自身免疫性疾病，其特征是血小板数量减少，导致出血风险增加。长期、原发性慢性ITP患者的出血风险增加，感染和住院治疗的需要也增加。现在，Doptelet已获得加拿大卫生部批准，为ITP患者提供了新的治疗选择。根据关键的3期研究，Doptelet在治疗第八天时使大多数患者的血小板计数至少达到50,000/μL，而在6个月的治疗期内，其在将血小板计数维持在目标范围方面的功效优于安慰剂。此外，Doptelet治疗组的不良事件轻微至中等，包括头痛、疲劳、挫伤等，而在安慰剂组中出现的不良事件也不超过预期。这项批准对那些长期饱受ITP之苦的患者来说是一个曙光，他们终于有了更多掌握自己疾病的工具。

Doptelet(阿伐曲泊帕)在CLD中的应用：

慢性肝病（CLD）患者的常见并发症之一是血小板减少症，而且其严重程度通常与肝病的进展程度有关。血小板生成素（TPO）在肝脏中生成，但CLD患者的肝脏损伤可能导致TPO生成减少，从而导致血小板生成减少。对于那些计数低于50,000/μL的慢性肝病患者来说，每年通常需要进行一到三次侵入性手术。然而，这些手术都伴随着出血风险。Doptelet在ADAPT-1和ADAPT-2试验中的表现令人鼓舞，患者不需要血小板输注或出血抢救手术的概率显着增加。两项试验还表明，Doptelet治疗组的血小板计数在手术当天明显更高，而不良事件相对较轻。这一进展对于那些本已患有慢性肝病的患者来说，提供了更多的希望，他们可以更安全地接受必要的侵入性手术。

Doptelet的加拿大批准标志着ITP和CLD相关血小板减少症治疗领域的重要进展。患者们现在有了更多的选择，可以更有效地管理其疾病，并减少出血风险。这一新药的批准为医学界和患者带来了新的希望，也为未来的疾病治疗研究铺平了道路。随着更多国家批准Doptelet，我们可以期待更多患者受益于这一突破性的治疗方法。

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