FDA授予ANPD001治疗帕金森病的快速通道地位
2023年10月19日，美国圣地亚哥（San Diego），Aspen Neuroscience高兴地宣布，美国食品药物管理局（FDA）已授予ANPD001快速通道地位，用于改善帕金森病（PD）患者的运动功能。这一消息为医学界和PD患者带来了新的希望，因为ANPD001是一种正在研究中的个性化（自体）细胞疗法，旨在通过替代丧失的多巴胺神经元来治疗PD。
快速通道地位的意义
快速通道地位的目的是尽早将重要的新药物推向患者。FDA授予快速通道地位（FTD）旨在促进药物的开发，并加速审批治疗严重疾病并填补未满足医疗需求的药物。快速通道地位的好处包括在临床开发过程中与FDA的早期和频繁互动，以及获得加速批准和优先审查的资格。
ANPD001：针对帕金森病的个性化细胞疗法
“我们很高兴FDA授予了快速通道地位，这凸显了像ANDP001这样的自体多巴胺替代疗法作为有意义的治疗选择的潜力。帕金森病患者存在严重未满足的医疗需求，多年来一直在等待更先进的治疗选择，”Aspen总裁兼首席执行官Damien McDevitt博士表示。
“Aspen高级副总裁、监管事务和质量主管Ana Sousa MSJ表示：”获得快速通道地位是一个重要的里程碑，有助于进一步促进ANPD001的开发，并增强我们与FDA合作的能力。我们的目标是以最安全和最快的方式将这项治疗带给患者。”
Aspen计划启动ANPD001的一期/二期患者首次试验，针对中重度PD的患者。这是继公司2022年的试验就绪筛选队列研究后的一项工作，该研究用于筛选、招募和为临床试验的潜在患者制造细胞。这项研究将是美国首个多中心的自体诱导多能干细胞（iPSC）衍生疗法的一期/二期试验。
ANPD001简介
ANPD001是一种用于治疗帕金森病的自体细胞疗法产品，旨在替代帕金森病患者丧失或受损的神经元。Aspen的个性化三步制造方法始于患者自身皮肤细胞的小样本，然后进行iPSC重新编程，再分化为多巴胺神经前体细胞（DANPCs）。这些细胞将通过手术植入患者体内，以替代因疾病而丧失或受损的细胞。在每个制造阶段，使用Aspen的专有基于人工智能的基因组测试来评估每个人的细胞质量。
关于一期/二期临床试验
ANPD001临床试验是一项一期/二期、单臂、开放标签研究。计划的剂量递增临床试验将评估中重度帕金森病患者对ANPD001的安全性、耐受性和初步疗效。
帕金森病简介
帕金森病是世界上第二常见的神经退行性疾病。患者可能会经历非运动症状，如心理和行为变化、睡眠问题、抑郁、记忆困难和疲劳；以及由大脑中多巴胺神经元的丧失引起的运动症状，包括意外或无法控制的运动（运动失调）、颤抖、僵硬和平衡协调困难，这些症状会随时间而恶化。
在诊断时，常见的情况是患者已经丧失了大脑中制造多巴胺的大多数细胞。迄今为止，尚无疾病改变的治疗方法，不能阻止、替代或预防多巴胺神经元的丧失，或减缓PD的进展。
结语
ANPD001的快速通道地位的获得标志着科学界在帕金森病治疗领域又迈出了一大步。这个个性化的细胞疗法有望为PD患者带来希望，填补现有治疗的不足。与FDA的合作以及即将展开的临床试验将为ANPD001的发展提供坚实的基础，有望改善患者的生活质量，为医学界和PD患者带来新的曙光。
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