Revumenib在治疗KMT2Ar急性白血病方面取得积极突破

2023年10月2日，Syndax Pharmaceuticals宣布了关键性AUGMENT-101试验的协议定义的汇总分析的积极顶线数据。这项试验使用首创性的Menin抑制剂Revumenib在成人和儿童患者中治疗复发/难治性（R/R）KMT2A重排（KMT2Ar）急性髓细胞白血病（AML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）。

关键性终点达成：Revumenib在KMT2Ar急性白血病中表现出卓越效果

AUGMENT-101试验在汇总KMT2Ar急性白血病队列的57名有效评估患者中，于协议定义的中期分析阶段达到了其主要终点，完全缓解（CR）或部分造血恢复（CRh）率为23%（13/57；95%可信区间[12.7, 35.8，单侧p值=0.0036]）。KMT2Ar AML患者的CR/CRh率为24.5%（12/49）。总体人群和AML亚组的CR/CRh反应持久，截至2023年7月24日数据截止日期，中位持续时间为6.4个月（95%可信区间：3.4，NR），其中46%（6/13）的患者仍保持缓解状态。对达到CR/CRh的13名患者中的10名进行了最小残留疾病（MRD）状态评估，其中70%（7/10）为MRD阴性。

临床回应率达63%：Revumenib对患者具有潜在的重要性

在有效评估的患者中，总体回应率1为63%（36/57；95%可信区间：[49.3, 75.6]）。总共有14名（39%）达到总体反应的患者接受了造血干细胞移植（HSCT），其中8名在移植前未达到CR或CRh。进行了HSCT的14名患者中有半数（7/14）在移植后接受了Revumenib的后续维护，另外3名患者（3/14；21%）正在随访并有资格重新开始Revumenib作为移植后维护。

加速审批前景：试验提前停止并向FDA提交NDA

根据独立数据监控委员会（IDMC）的建议，公司停止了在KMT2Ar队列中进一步招募患者的试验。Syndax继续期望在年底前向美国食品和药物管理局（FDA）提交Revumenib用于治疗R/R KMT2Ar急性白血病的新药申请（NDA）。

Syndax首席执行官Michael A. Metzger表示：“我们为Revumenib在KMT2Ar急性白血病中的积极结果感到高兴，这表明了其具有改变临床实践的临床特性，并突出了Revumenib作为一种首创和最佳的药物的潜力。” Revumenib的发展和将来上市有望帮助满足治疗R/R KMT2Ar急性白血病的迫切需求，为患者提供更多的治疗选择和希望。

注： KMT2Ar急性白血病是一种预后不良的白血病类型，KMT2A（混合谱系白血病或MLL）基因的重排导致KMT2Ar急性白血病，成年患者的存活率不到25%。而NPM1突变急性髓系白血病（NPM1-mutant AML）是成人AML中最常见的类型，具有约50%的五年总体生存率。这两种急性白血病类型目前都没有获得批准的治疗方法。Revumenib被视为有望填补这一治疗领域的需求。

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