FDA授予TI-168用于治疗带有抑制因子的血友病A的孤儿药物认定

2023年9月28日，Baudax Bio, Inc.（以下简称“公司”或“Baudax Bio”）（纳斯达克：BXRX）——一家专注于开发利用人类调节性T细胞（Tregs）的T细胞受体（TCR）疗法，以及一系列临床阶段的神经肌肉松弛剂（NMBs）及其相关逆转剂的生物技术公司，宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予其领先临床候选药物TI-168用于治疗带有抑制因子的血友病A的孤儿药物认定。TI-168是该公司的下一代FVIII特异性Treg疗法，旨在可靠有效地治疗带有FVIII抑制因子的血友病A患者。

针对罕见病疾病的孤儿药物认定

美国FDA的孤儿产品开发办公室授予孤儿地位给那些正在开发用于治疗、诊断或预防美国少于20万人患有的罕见疾病或疾病的药物。孤儿药物认定旨在为药物开发者提供各种支持新药物开发的好处，包括在FDA批准后可能的市场独家权7年、合格临床试验的税收抵免、申请费用豁免、减少的年度产品费用、临床协议协助以及可能资格获得加速开发计划的可能性。

创新与治疗血友病A的迫切需求

“我们对FDA授予TI-168孤儿药物认定的决定感到非常高兴，我们认为这突显了治疗血友病A患者的创新和新疗法的迫切需求，” Baudax Bio的总裁兼首席执行官Gerri Henwood表示。“我们认为这是一个重要的治疗领域，TI-168在带有抑制因子的血友病A动物模型中取得的成功已经确立了其临床前概念证明。由于已经获得FDA批准的临床试验新药（IND）申请，我们相信我们可以用有限的初始预算启动TI-168用于治疗带有抑制因子的血友病A的1/2a期临床试验，并在2024年初进一步进行临床研究。”

孤儿药物认定的授予不仅突显了TI-168在治疗血友病A患者中的重要性，还为Baudax Bio提供了强大的支持，以推动这一创新治疗的发展。对于那些带有FVIII抑制因子的血友病A患者来说，TI-168可能代表着更有效的治疗选择，这一认定为其未来的临床研究铺平了道路。血友病A患者和医学界都将密切关注TI-168的进展，期待着它为这一罕见疾病带来希望。

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