FDA批准博舒替尼Bosulif用于患有慢性粒细胞白血病的儿科患者

美国食品药品监督管理局（FDA）最近批准了辉瑞公司的Bosulif（博舒替尼）用于治疗年龄在1岁及以上的患有费城染色体阳性慢性期粒细胞白血病（Ph+ CML）的新诊断或对先前治疗产生耐药或不耐受的儿童患者。这一决定标志着博舒替尼在儿童慢性粒细胞白血病治疗领域的新突破。

博舒替尼的重要性

博舒替尼是一种激酶抑制剂，具有靶向抑制BCR-ABL激酶的能力，属于第二代靶向治疗药物（TKI）。早在2012年9月4日，该药物就获得了FDA的批准，用于治疗那些对先前治疗产生抵抗或不耐受的慢性期、加速期或急变期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病患者。随后，于2017年12月19日，FDA扩大了其适应症范围，允许该药用于新诊断的慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病的成年患者。

现在，FDA还批准了针对儿童患者的新胶囊剂型，其中包括50毫克和100毫克两种规格。对于那些难以吞咽胶囊的儿童，药物的内容物可以与苹果酱或酸奶混合食用。此外，博舒替尼还提供100毫克、400毫克和500毫克强度的片剂，以满足不同患者的需求。

以上图片为BOSULIF在致泰药业实拍图

基于BCHILD试验的批准

这次批准是基于BCHILD试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT04258943）的数据而来，这是一项单臂、开放标签的1/2期试验，旨在确定博舒替尼在儿童患者中的推荐剂量，评估其安全性、耐受性和疗效，以及了解博舒替尼在这一患者群体中的药代动力学。试验招募了28名对先前治疗产生耐药或不耐受的患有慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病的患者，以及21名新诊断的慢性期费城染色体阳性患者。患者每日一次口服博舒替尼，剂量分别为300毫克/m2至400毫克/m2。

主要疗效终点包括主要细胞遗传学缓解（MCyR）、完全细胞遗传学缓解（CCyR）和主要分子缓解（MMR）。对于新诊断的慢性期费城染色体阳性患者，MCyR和CCyR的细胞遗传学反应率分别为76.2%（95% CI: 52.8，91.8）和71.4%（95% CI: 47.8，88.7）。MMR的反应率为28.6%（95% CI: 11.3，52.3），随访时间中位数为14.2个月（范围1.1，26.3个月）。

对于那些对先前治疗产生耐药或不耐受的患有慢性期费城染色体阳性白血病的儿童，MCyR和CCyR的细胞遗传学反应率分别为82.1%（95% CI: 63.1，93.9）和78.6%（95% CI: 59，91.7）。死亡率为50%（95%可信区间:30.6，69.4）。在14名获得MMR的患者中，两名患者在治疗13.6和24.7个月后失去了MMR。随访时间中位数为23.2个月（范围:1，61.5个月）。

以上图片为BOSULIF在致泰药业实拍图

安全性与不良反应

在儿童患者中，最常见的不良反应（≥20%）包括腹泻、腹痛、呕吐、恶心、皮疹、疲劳、肝功能异常、头痛、发热、食欲下降和便秘。至于实验室检查，儿童患者中有超过45%的患者在治疗过程中出现肌酐升高、丙氨酸氨基转移酶或天冬氨酸氨基转移酶升高、白细胞计数降低和血小板计数降低等实验室异常。

总体而言，Bosulif的新批准为儿童慢性粒细胞白血病的治疗提供了新的希望。作为一种靶向治疗药物，它的扩展适应症和新的剂型将使更多患者受益。然而，患者和医生们需要密切关注药物的安全性和不良反应，并根据医疗专业人员的建议来确定最适合的治疗方案。希望博舒替尼的批准能够改善患者的生活质量，并为儿童慢性粒细胞白血病的治疗带来更多突破。

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