Alisertib治疗小细胞肺癌获得FDA孤儿药物认定

肺癌是全球范围内最常见和致命的癌症之一，小细胞肺癌（Small Cell Lung Cancer，SCLC）作为其一种类型，具有侵袭性强、预后差的特点。治疗SCLC一直是一个严峻的挑战，特别是对于那些在铂类化疗后疾病进展的患者。然而，希望的曙光正逐渐照耀，Puma生物技术宣布，其针对SCLC的研究药物Alisertib获得了美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药物认定。

SCLC的挑战：有限的治疗选择 SCLC被广泛认为是肺癌中最侵袭性和最具侵略性的亚型之一，占据了肺癌患者中的一部分。相较于非小细胞肺癌（Non-Small Cell Lung Cancer，NSCLC），SCLC通常生长迅速，扩散快，早期就已扩散到其他部位。因此，SCLC的治疗难度较大，对化疗的耐药性也较为普遍，这使得寻找新的治疗方式尤为紧迫。

Alisertib：一线希望 Puma生物技术的药物Alisertib，被授予孤儿药物认定，成为SCLC治疗的一线希望。Alisertib是一种选择性的小分子药物，可口服给药，作用于极化酪氨酸激酶A（aurora kinase A）。这一独特的机制使其成为SCLC患者的潜在福音，特别是那些疾病已经进展到无法耐受铂类化疗的患者。Puma的首席执行官Alan H. Auerbach表示：“获得FDA的孤儿药物认定代表着我们在开发Alisertib治疗小细胞肺癌方面的持续进展和承诺。对于患有小细胞肺癌的患者，迫切需要新的治疗方法，我们期待着启动Alisertib在小细胞肺癌中的二期临床试验（PUMA-ALI-4201研究）。”

孤儿药物认定的价值 孤儿药物认定是FDA授予正在开发用于治疗、诊断或预防罕见疾病或条件的新药物的一项认证。这些疾病或条件影响的人数通常少于美国境内20万人。获得孤儿药物认定的药物在药物开发过程中获得多种优惠政策，包括在合格试验中获得税收抵免、免除一些FDA费用，以及在获批后可享受长达七年的市场独占权。

Alisertib的临床试验 Puma已经获得了FDA关于Alisertib用于SCLC治疗的临床试验的批准，预计将在2023年下半年启动二期临床试验。这将为患有SCLC的患者提供了一项重要的新治疗选择，为他们的未来健康和生存带来了新的希望。

Alisertib的孤儿药物认定为SCLC患者带来了曙光，这一重大进展为寻找新的治疗方式提供了希望。肺癌领域的创新药物不断涌现，为患者和医学界带来了更多的治疗选择。我们期待着未来Alisertib临床试验的结果，相信这将有望成为SCLC治疗的一个重要里程碑，也为更多癌症患者带来了新的希望和生存机会。

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