Resmetirom治疗非酒精性脂肪性肝炎获FDA优先审查

非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是一种日益严重的肝脏疾病，它在非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的基础上发展而来，可能导致肝纤维化、肝硬化，甚至肝癌。然而，至今尚没有FDA批准的治疗NASH的药物。然而，希望的曙光出现了，Madrigal Pharmaceuticals制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已同意优先审查Resmetirom的新药申请(NDA)，为NASH患者提供了新的治疗前景。

NASH的背景

非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的进展阶段，其特点是肝脂肪积累、炎症和肝纤维化。这一疾病逐渐成为美国肝移植的主要原因，并对患者的生命产生了严重威胁。与此同时，NASH患者在患有代谢危险因素（如高血压和糖尿病）的情况下，患心血管疾病的风险也增加。目前，对NASH的治疗选择非常有限，因此寻找有效的药物治疗对于患者和医疗界都是当务之急。

Resmetirom：治疗NASH的新希望

Resmetirom是一种口服甲状腺激素受体（THR）-β选择性激动剂，旨在针对NASH的核心潜在原因。该药物通过作为THR -β的激动剂，在肝脏中发挥作用，调节线粒体活性，包括肝脏脂肪的分解，以及维持正常、健康的线粒体水平。这一机制使其成为治疗NASH的有望疗法。

MAESTRO-NASH研究

Resmetirom的申请得到了多项临床研究的支持，其中最关键的是MAESTRO-NASH研究（ClinicalTrials.gov标识符：NCT03900429）。这项研究旨在评估Resmetirom在1000多名已经确诊患有NASH和肝纤维化的患者中的疗效和安全性。

在这项研究中，参与者被随机分配接受每天一次80毫克、100毫克的Resmetirom或安慰剂，持续52周。研究的主要终点包括NASH消退、非酒精性脂肪性肝病活动性评分（NAS）降低至少2分，以及纤维化没有恶化或至少1期纤维化改善。

积极的研究结果

令人振奋的是，研究结果显示，在治疗组中，有26%和30%的患者实现了NASH缓解，NAS降低至少2分，纤维化没有恶化。而在安慰剂组中，仅有10%的患者实现了这一主要终点。此外，分别接受Resmetirom 80mg和100mg治疗的患者中，有24%和26%的人实现了至少1期纤维化改善，NAS没有恶化，而安慰剂组则为14%。

更多积极的次要终点结果

Resmetirom在次要终点方面也表现出色，包括改良意向性治疗、NASH消退和≥1级纤维化改善、基线和第52周活检患者中NASH消退等方面，治疗组均明显优于安慰剂组。

安全性与不良事件

研究中，Resmetirom的安全性得到了验证，最常见的不良事件是治疗开始时的轻度和短暂性腹泻和恶心，这些不良事件相对较轻且短暂，没有引起严重关切。

结论

Resmetirom的优先审查申请获得FDA的批准是对治疗NASH领域的一大进展。这一希望之光为那些饱受NASH折磨的患者提供了新的治疗机会。然而，我们需要等待进一步的研究和FDA的最终决定，以确保Resmetirom的疗效和安全性。尽管如此，这个消息无疑为NASH患者和医学界带来了新的希望，将有望改善这一严重肝脏疾病的治疗前景，减少患者的痛苦并挽救生命。

非酒精性脂肪性肝炎是一种威胁健康的肝脏疾病，而Resmetirom的FDA优先审查申请的获批意味着我们正迈向更有效治疗的目标迈进。这个希望之光让NASH患者和医学界充满期待，希望在不久的将来，这一疾病将不再是无法克服的难题。然而，我们也要谨慎乐观，等待进一步的研究结果，以确保Resmetirom的长期疗效和安全性。

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