Seladelpar治疗原发性胆管炎试验显示其安全性和有效性

原发性胆管炎（PBC）是一种少见但严重的自身免疫性肝脏疾病，可能威胁生命。这种疾病主要是因为自身免疫反应导致胆管受损，导致胆汁积聚。随着时间的推移，肝内胆管会发生炎症和破坏，最终可能导致肝纤维化、肝硬化和肝功能衰竭。PBC的症状包括疲劳和瘙痒，而在美国，它是导致女性需要进行肝脏移植的主要原因之一。

然而，在原发性胆管炎的治疗领域，一项重大突破可能已经出现。生物制药公司CymaBay Therapeutics于2023年9月7日宣布了Seladelpar的III期关键反应研究的积极结果。这项研究的目标是评估Seladelpar在治疗成年PBC患者中的安全性和有效性，结果表明Seladelpar在PBC患者中的III期反应试验中取得了显著的成功。

PBC：肝脏的危机

PBC是一种复杂的疾病，长期以来一直没有有效的治疗方法。这种疾病主要影响胆管，但也对整个肝脏的健康产生了负面影响。随着疾病的进展，患者可能需要接受肝脏移植，这对他们来说是一次生死赌注。此外，疲劳和瘙痒等症状严重损害了患者的生活质量。

然而，新的曙光似乎正在出现，因为Seladelpar可能为PBC患者提供了一种新的治疗选择。

Seladelpar：一种新的希望

Seladelpar是一种前景光明的口服选择性过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）δ激动剂，通常称为delpar。它是一种研究性的二线治疗药物，针对PBC患者，作用于多种肝脏细胞类型，包括肝细胞、胆管细胞、星状细胞、巨噬细胞和星形细胞，这些细胞在肝脏疾病中发挥关键作用。Seladelpar的PPAR-δ激动作用具有抗炎和抗纤维化的双重效益，还可以减少胆汁酸的积聚，同时促进脂质代谢。

在此之前，Seladelpar已获得美国FDA和欧洲EMA授予的孤儿药物资格，同时还获得了欧洲EMA授予的治疗PBC的优先药物资格（PRIME）。这些认证标志着Seladelpar在PBC领域具有巨大的潜力。

关键反应研究的积极结果

CymaBay Therapeutics进行的III期关键反应研究为PBC患者带来了令人振奋的消息。该研究共招募了193名PBC患者，他们对熊去氧胆酸（UDCA）无反应或无法耐受，并且其血清碱性磷酸酶（ALP）水平高于正常上限（ULN）至少12个月。

研究参与者被随机分为两组，一组接受Seladelpar 10毫克每日一次，另一组接受安慰剂。主要终点是应答率，即在52周后，ALP水平低于1.67倍ULN且ALP下降至少15%，总胆红素（TB）≤1.0倍ULN的患者比例。

研究结果令人振奋，表明在12个月时，接受Seladelpar治疗的患者中，有61.7%达到了主要复合终点，而接受安慰剂治疗的患者仅为20%（P < 0.0001）。此外，25%的Seladelpar治疗患者在12个月内ALP恢复正常（关键次要终点），而安慰剂组患者没有ALP恢复正常（P < 0.0001）。据报道，在12个月时，Seladelpar组的ALP平均下降百分比为42.2%，而安慰剂组仅为4.3%。

更令人振奋的是，与安慰剂相比，使用Seladelpar治疗的患者在治疗6个月后瘙痒明显减轻，这一差异具有统计学意义（P < 0.005）。

对未来的信心

CymaBay总裁兼首席执行官Sujal Shah表示：“RESPONSE的结果支持我们的信念，即Seladelpar具有通过改善疾病活动度量和减轻症状负担来推进患者护理的潜力。我们相信delpar机制是独一无二的，它能够正常化胆汁淤积标志物，同时减轻瘙痒。”

此外，Seladelpar的安全性与安慰剂相当，与之前的研究一致，没有报告与治疗相关的严重不良事件。CymaBay Therapeutics计划在即将举行的医学会议上分享更多有关此研究的数据，这将有助于更全面地了解Seladelpar的潜力。

Seladelpar的积极III期关键反应研究结果为PBC患者带来了新的希望。这一研究证实了Seladelpar在治疗PBC方面的显著效益，包括改善肝功能标志物、减轻瘙痒等临床症状。这个消息为PBC患者和医疗社区带来了新的曙光，为未来的治疗提供了新的方向。我们期待着进一步的研究和监管批准，以确保这一潜在的药物能够改善PBC患者的生活质量并拯救他们的生命。 Seladelpar的出现可能标志着PBC患者的新希望，让我们共同期待着这个新药物为患者带来的福音。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。