Bryostatin-1在临床前独立研究中显示出作为ALS治疗的统计学显著结果

2023年9月7日，新生代生物制药公司Synaptogenix宣布了一项独立研究的发现，该研究表明Bryostatin-1有望成为治疗肌萎缩性侧索硬化（ALS）的策略，ALS又称为卢·格里格病。

这一研究成果发表在《国际分子科学杂志》的特刊中，题为“神经退行性疾病：从分子基础到治疗”。在ALS遗传学方面享有国际声誉的Sebastiano Cavallaro教授领导下，该研究由意大利生物医学研究与创新研究所和意大利国家研究委员会的科学家们与卡塔尼亚大学合作进行。Cavallaro博士在生物医学研究与创新研究所担任研究主任已有20多年。

这篇新文章表明，编码酶蛋白激酶Cε（PKCε）的基因，这是Bryostatin-1的主要初始靶点，在从遗传鉴定的ALS患者中取得的运动皮层样本中，其表达水平显著降低（p <0.001，双侧）与对照患者相比。此外，在预临床小鼠运动神经元中，这些神经元经过基因工程改造以模拟这些ALS患者的遗传特征时，激活的PKCε水平显著降低（p <0.001，双侧）。Bryostatin-1治疗这些ALS运动神经元显著逆转了PKCε的不足。

Sebastiano Cavallaro博士表示：“综合考虑，我们的研究结果表明，PKCε的改变可能在ALS的病理生理中发挥作用，而Bryostatin-1对PKCε的作用可能代表了一种潜在的神经保护策略，至少对于特定亚型的散发性ALS患者来说。”

Synaptogenix首席执行官Alan Tuchman博士评论说：“我们对Bryostatin-1在改善ALS基因表达和增加细胞活力方面取得的统计学显著性非常兴奋。这种药物平台的治疗潜力支持了我们在包括阿尔茨海默病、多发性硬化（MS）和罕见病Fragile X综合症等存在显著未满足需求的适应症上的工作。第三方对Bryostatin-1在ALS中的验证对于我们公司具有重要价值，因为我们继续审查我们首要化合物的选择。考虑到我们国际化的视野，我们正在探索与世界领先的机构合作，以开展中枢神经系统疾病的尖端治疗创新的研究资产权或研发资金的可能机会。”

Synaptogenix总裁兼首席科学官Daniel Alkon博士补充说：“与未经Bryostatin-1治疗的基因工程小鼠运动神经元相比，生化PKC测量的差异具有统计学显著性（p <0.001）。这项研究提供了证据，表明ALS的两个关键疾病因素是PKCε酶基因的缺陷和来自ALS患者运动皮层神经元中的激活PKCε的缺陷。令人鼓舞的是，Bryostatin-1逆转了这些ALS细胞的运动神经元模型中的这些缺陷。”

ALS是一种致命的成人神经退行性疾病，特征是皮层、脑干和脊髓的上下运动神经元的进行性退化。运动神经元的退化导致肌肉无力，最终导致由于呼吸衰竭而死亡，通常在诊断后的三到五年内发生。

关于Synaptogenix Synaptogenix是一家临床阶段的生物制药公司，一直致力于开发神经退行性疾病的新型疗法。Synaptogenix已经在阿尔茨海默病中进行了其主要治疗候选药物Bryostatin-1的临床和临床前研究。临床前研究还表明，bryostatin具有治疗多发性硬化、肌萎缩性侧索硬化（ALS）、脆性X综合症等多种神经退行性疾病的再生机制，以及中风和创伤性脑损伤等其他神经退行性疾病。美国食品和药物管理局已经授予Synaptogenix将Bryostatin-1作为治疗脆性X综合症的孤儿药物认定。Bryostatin-1已经在1500多名癌症患者中进行了测试，从而创建了一个庞大的安全性数据库，将进一步指导临床试验设计。

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