阿斯利康申请批准Ultomiris治疗NMOSD获FDA完全回应函

阿斯利康制药公司近日宣布，其提交的关于扩展Ultomiris（ravulizumab-cwvz）用于治疗抗-aquaporin-4抗体阳性的神经脊髓视神经炎光谱障碍（NMOSD）的补充生物制品许可申请（sBLA）已获得美国食品和药物管理局（FDA）的完全回应函。

神经脊髓视神经炎光谱障碍（NMOSD）：免疫系统的攻击

NMOSD患者的免疫系统会攻击中枢神经系统中的健康组织和细胞。四分之三的患者产生能够结合到水通道蛋白-4的抗体，这会异常激活补体系统，阻碍身体对抗感染的能力。

Ultomiris旨在提供对终末补体级联中C5蛋白的持续抑制。该药物已经在美国获得批准，用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的全身性重症肌无力，以及偶发性夜间血红蛋白尿或非典型溶血性尿毒症综合症。

扩展Ultomiris的申请

阿斯利康希望将Ultomiris的用途扩展到抗-aquaporin-4抗体阳性的NMOSD患者，为此，他们提交了来自第III期CHAMPION-NMOSD试验的数据，并将调查治疗的58名患者的结果与阿斯利康销售的另一种NMOSD治疗药物Soliris（eculizumab）的第II期PREVENT试验的外部安慰剂组进行了比较。在CHAMPION-NMOSD试验中，Ultomiris达到了首次试验性复发的主要终点，治疗持续时间中位数为73周的患者中没有复发。而在外部安慰剂组中，有47名患者中的20名报告出现了经鉴定的复发。

根据阿斯利康的说法，FDA在其完全回应函中并没有要求对其从CHAMPION-NMOSD试验中提交的数据进行额外分析，也没有对药物的安全性或有效性表示担忧。然而，FDA要求该公司修改Ultomiris的风险评估和缓解策略（REMS），以“进一步验证患者的脑膜炎球菌疫苗接种状态或在治疗前预防性使用抗生素”，阿斯利康在一份声明中表示。

合作与未来展望

阿斯利康的子公司Alexion致力于研发罕见疾病治疗药物，并正在与FDA合作进行必要的REMS修改。值得注意的是，近期欧洲和日本的监管机构已根据CHAMPION-NMOSD试验数据批准了Ultomiris用于治疗抗-aquaporin-4抗体阳性的NMOSD。这一进展为NMOSD患者提供了更多治疗选择的希望，并在NMOSD治疗领域探索了新的可能性。

NMOSD是一种疾病，其治疗一直是医学界的挑战之一。阿斯利康的努力旨在拓展Ultomiris的用途，为NMOSD患者提供更多治疗选择。FDA的回应虽然要求进行一些修改，但并未对药物的安全性和有效性提出质疑，这为未来的疗法提供了希望。我们期待着更多研究和实践的展开，以改善NMOSD患者的生活质量，并为罕见疾病领域的研究和治疗提供新的启发。

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