CAMZYOS（mavacamten）在阻塞性肥厚性心肌病患者中的长期疗效
CAMZYOS®（mavacamten）是一种首创的心肌肌球蛋白抑制剂，用于治疗成年患有症状性梗阻性肥厚型心肌病（HCM）的患者。VALOR-HCM LTE（56周）的研究结果显示，在更长时间的随访中，CAMZYOS继续减少了在56周时需要侵入性封堵手术（SRT）的患者数量。EXPLORER-LTE的数据（累积分析达到120周）显示，患有症状性梗阻性HCM的患者在LVOT梗阻、症状和NT-proBNP水平方面持续改善，未观察到新的安全信号。CAMZYOS最近在欧洲获得批准，此前已在美国和其他全球市场获得批准，是首个也是唯一一个获得批准用于治疗成年患有症状性梗阻性HCM的心肌肌球蛋白抑制剂。
心肌肌球蛋白抑制剂CAMZYOS®（mavacamten）在成年患有症状性梗阻性心肌病（HCM）患者中的长期疗效数据已经公布。这一药物不仅获得了美国的批准，还在欧洲和其他全球市场上获得了认可，成为首个也是唯一一个治疗这一罕见疾病的心脏药物。最新的研究结果表明，CAMZYOS在患者中持续产生一致和持久的疗效，为这一慢性疾病的治疗提供了新的希望。
以上图片为Camzyos（mavacamten）在致泰药业实拍图
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CAMZYOS的背景和研究背景
CAMZYOS®（mavacamten）是一种首创的心肌肌球蛋白抑制剂，专门用于治疗成年患有症状性梗阻性心肌病（HCM）的患者。HCM是一种罕见的心脏疾病，通常导致心脏肌肉的异常增厚，进而导致心脏功能受损和严重症状，如气短、心绞痛和晕厥。
CAMZYOS是一种革命性的治疗方法，通过调节心肌肌球蛋白的活动来改善HCM患者的症状。这一药物已在美国和其他市场上获得批准，而最新的研究结果表明，它在长期随访中仍然保持着出色的疗效。
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VALOR-HCM LTE（56周）研究结果
VALOR-HCM LTE（长期随访，56周）研究结果显示，在使用CAMZYOS进行长达56周的治疗后，患者的症状持续改善，同时减少了需要进行侵入性封堵手术（SRT）的患者数量。具体的关键发现包括：
- 使用CAMZYOS治疗的患者在56周时，有8.9%的患者决定进行SRT或具备SRT资格，而在40周时过渡到安慰剂组的患者中有19.2%。
- CAMZYOS持续降低了静息时LVOT峰值梗阻梯度，原始CAMZYOS组为-34.0 mmHg，安慰剂过渡组为-33.2 mmHg。
- 93%的原始CAMZYOS组患者在56周时观察到NYHA分级改善。
- 患者报告的23项堪萨斯市心肌病问卷（KCCQ-23）临床总结分数显示，症状频率、症状负担和身体限制的平均分数继续提高。
- CAMZYOS还与心脏壁应力和心肌损伤生物标志物的持续降低相关，包括NT-proBNP的降低。
- 没有观察到新的安全信号，安全性和疗效在两个患者组之间保持一致。
这些结果表明，CAMZYOS在长期治疗中能够持续改善患者的症状和生物标志物，同时保持了安全性。这对于患有HCM的患者来说是一个重要的突破，为那些希望避免侵入性手术的患者提供了新的非手术选择。
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EXPLORER-LTE（累积分析达到120周）研究结果
EXPLORER-LTE是MAVA-LTE研究的一部分，这是一项正在进行的、为期5年的研究，旨在评估CAMZYOS对完成EXPLORER-HCM试验的患有症状性梗阻性HCM患者的长期疗效。这一研究的累积分析结果表明：
- 没有观察到新的安全信号。
- 总体而言，75.9%的患者在LTE研究开始时至120周时，NYHA分级改善了至少1级。
- 在NYHA分级I的14名患者中，有12名在最新的评估中仍保持为NYHA分级I。
- CAMZYOS治疗与基线时的超声心动图参数有关，包括E/e’平均值和NT-proBNP。
- 平均左心室射血分数（LVEF）在所有研究访视中保持在正常范围内。
- 自2021年8月以来，有一名新患者出现了短暂的LVEF <50%的降低，导致治疗中断。
这些结果显示，CAMZYOS在长期治疗中能够持续改善患者的心脏功能和症状，而且安全性表现良好。这一发现对于理解这一治疗方法的长期效果以及支持CAMZYOS在患有这种慢性疾病的患者中的使用具有重要意义。
以上图片为Camzyos（mavacamten）在致泰药业实拍图
CAMZYOS®（mavacamten）的长期随访数据强调了这一首创的心肌肌球蛋白抑制剂在治疗成年患有症状性梗阻性心肌病的患者中的持久疗效。这一药物的疗效不仅在临床试验中得到验证，而且在长期随访中也得到了进一步的确认。CAMZYOS的批准和全球市场的认可为这一疾病的患者提供了一种新的、非手术的治疗选择，为改善他们的生活质量和心脏健康提供了希望。
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