Janssen寻求厄达替尼Balversa在FGFR3突变膀胱癌中的全面批准

Janssen公司近日宣布，他们正寻求在美国全面获得Balversa（erdafitinib，厄达替尼）的批准，作为一种用于治疗在转移性情况下对抗PD-1/PD-L1疗法或在新辅助或辅助治疗后的一年内出现了进展的FGFR3突变局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的药物。

该公司已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了一份补充新药申请，旨在将该药物的之前的加速批准转换为全面批准。2019年4月的加速批准使Balversa对于膀胱癌患者可获得，这些患者已经在至少一线含铂化疗药物的化疗中出现了进展，或者在新辅助或辅助化疗后的一年内出现了进展，如果他们的肿瘤中携带了FGFR3或FGFR2的变异。FDA还批准了QIAGEN的Therascreen FGFR RGQ RT-PCR Kit作为伴随诊断，用于识别那些适合接受Balversa治疗的患有这些变异的患者。

寻求批准的范围

该公司的发言人在一份声明中表示，Janssen正在“寻求Balversa治疗具有易感FGFR3遗传变异的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的批准。来自III期THOR研究中超过8000名患者的数据支持这种方法。”

这表明Janssen正在寻求Balversa的全面批准，针对的是分子定义更为有限的患者亚群，即仅具有FGFR3突变的肿瘤患者，与之前的加速批准指示相比，后者包括携带FGFR2和FGFR3变异的患者。THOR试验中包括了FGFR2变异的患者，但发言人没有直接回答关于是否有关于这个亚组的数据不足以确认Balversa在这个子组中的益处的问题。

临床数据支持

为了寻求全面批准，Janssen提交了III期THOR试验1组的确认性数据，该组将Balversa与标准护理化疗进行了比较，研究了晚期、先前接受过治疗的FGFR突变膀胱癌患者。今年6月，研究人员发布了该组的结果，显示接受Balversa治疗的患者的中位总生存期约为1年，而标准护理化疗的中位总生存期为7.8个月。接受Balversa治疗的患者还表现出更长的中位无进展生存期（5.6个月对比2.7个月）和更高的反应率（46％对比12％）。

Janssen将在即将举行的医学会议上报告THOR试验2组的数据，该组将Balversa与默克的免疫检查点抑制剂Keytruda（pembrolizumab）进行比较，研究尚未接受过抗PD-1/PD-L1疗法的患者。这将进一步支持Balversa在FGFR3突变膀胱癌中的疗效。

通过提交全面批准申请，Janssen旨在将Balversa的适应范围限定在具有FGFR3突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者中，这一举措将进一步巩固Balversa作为治疗选择的地位。未来的研究和数据将进一步揭示Balversa在不同患者亚群中的疗效和安全性，从而为医生和患者提供更多个性化的治疗选择。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。