FDA批准了NXC-201作为多发性骨髓瘤治疗的孤儿药物认定

美国食品和药物管理局（FDA）已批准NXC-201作为多发性骨髓瘤治疗的孤儿药物认定。这一认定将为NXC-201带来多项福利，包括在获得批准后的7年美国市场独占权、符合条件的临床试验税收减免以及处方药用户费用豁免。根据Wilcock等人在《自然评论》中的研究，2017年的多发性骨髓瘤市场规模为139亿美元，预计到2027年将达到287亿美元。

NXC-201获得孤儿药物认定

Nexcella公司是一家临床阶段的生物制药公司，致力于发现和开发用于肿瘤学和其他适应症的新型细胞疗法。近日，该公司宣布美国食品和药物管理局已授予NXC-201用于治疗一种危及生命的血液癌症——多发性骨髓瘤的孤儿药物认定。目前，NXC-201作为下一代CAR-T细胞疗法正在进行第1b/2a期临床试验NEXICART-1（NCT04720313）。

孤儿药物认定是美国食品和药物管理局孤儿产品发展办公室授予那些用于治疗、诊断或预防罕见疾病或在美国影响不到20万人的药物和生物制品的特殊地位。孤儿药物认定为临床开发提供了一些福利，包括财务激励，并在获得监管批准后在美国市场上获得长达7年的独占权。

NXC-201的潜在价值和优势

NXC-201是一种新一代的BCMA靶向CAR-T细胞疗法，迄今为止，在超过50名接受治疗的患者中未观察到神经毒性。Nexcella公司的执行主席Ilya Rachman博士表示，非常高兴NXC-201在多发性骨髓瘤中获得了FDA的孤儿药物认定，并指出NXC-201是唯一一种临床阶段的BCMA靶向CAR-T细胞疗法，无神经毒性的观察结果为多发性骨髓瘤患者拓展了治疗选择，同时消除了这一治疗类别最令人担忧的不良反应。

Nexcella公司总裁Gabriel Morris补充道，NXC-201的孤儿药物认定是向CAR-T技术的广泛采用迈出的重要一步，将其过渡到门诊领域。

多发性骨髓瘤的背景和市场前景

多发性骨髓瘤是一种无法治愈的血液癌症，起源于骨髓中的浆细胞，并以这些细胞的过度增殖为特征。尽管最初可能会出现缓解，但不幸的是，大多数患者很可能会复发。每年在美国有35,730名患者被诊断为多发性骨髓瘤。对于不对标准疗法（包括蛋白酶抑制剂和免疫调节剂）产生反应或复发的患者，预后仍然较差。根据Wilcock等人在《自然评论》中的研究，2017年的多发性骨髓瘤市场规模为139亿美元，预计到2027年将达到287亿美元。

NXC-201作为一种革命性的CAR-T细胞疗法，获得美国食品和药物管理局的孤儿药物认定，为多发性骨髓瘤患者带来了新的希望。这一认定将为Nexcella公司提供临床开发的财务支持，同时也为该药物在美国市场上的推广提供了长达7年的独占权。NXC-201作为下一代CAR-T细胞疗法，具有无神经毒性的优势，为多发性骨髓瘤患者提供了更安全有效的治疗选择。多发性骨髓瘤是一种难以治愈且容易复发的血液癌症，每年有大量患者被诊断出来。预计随着NXC-201的推出，多发性骨髓瘤市场规模将进一步增长。Nexcella公司将继续推进NXC-201的临床试验，并希望尽早获得监管批准，以使该药物尽快造福患者。

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