Pegozafermin在非酒精性脂肪性肝炎治疗中的潜力

近年来，非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和严重高甘油三酯血症的发病率逐渐增加，迫切需要更有效和安全的治疗手段。Pegozafermin是一种长效的糖基聚乙二醇化（通过特异性糖基转移酶进行聚乙二醇化）成纤维细胞生长因子21（FGF21）类似物，被开发用于治疗NASH和严重高甘油三酯血症。然而，目前Pegozafermin在病理确诊的非肝硬化NASH患者中的疗效和安全性尚未被很好地确立。

研究方法：挑战与方案

在这项为期24周的第2b期多中心、双盲、随机、安慰剂对照试验中，我们随机分配了经组织活检确诊为NASH且处于F2或F3（中度或重度）纤维化阶段的患者，分别接受每周15毫克或30毫克皮下注射Pegozafermin，或每2周一次44毫克皮下注射Pegozafermin，或每周或每2周一次安慰剂注射。研究的两个主要终点分别是24周时纤维化的改善（以0到4的标尺进行评估，较高的分数表示更严重的纤维化），并且NASH在不恶化的情况下有所改善；另外还进行了安全性评估。

研究结果：疗效验证与安全性评估

在222名随机分组的患者中，有219名接受了Pegozafermin或安慰剂治疗。纤维化改善标准满足者的比例为：安慰剂组为7％，每周15毫克Pegozafermin组为22％（相对安慰剂，差异14个百分点；95％置信区间[CI]，-9至38），每周30毫克Pegozafermin组为26％（差异19个百分点；95％ CI，5至32；P=0.009），每2周一次44毫克Pegozafermin组为27％（差异20个百分点；95％ CI，5至35；P=0.008）。而NASH改善标准满足者的比例分别为：安慰剂组为2％，每周15毫克Pegozafermin组为37％（相对安慰剂，差异35个百分点；95％ CI，10至59），每周30毫克Pegozafermin组为23％（差异21个百分点；95％ CI，9至33），每2周一次44毫克Pegozafermin组为26％（差异24个百分点；95％ CI，10至37）。与Pegozafermin治疗相关的最常见不良事件是恶心和腹泻。

结论：迈向新阶段的支持

总之，在这个第2b期试验中，Pegozafermin的治疗导致了纤维化的改善。这些结果为将Pegozafermin推进到第3期研究阶段提供了支持，为进一步验证其疗效和安全性迈出了坚实的一步。对于患有NASH的患者和医疗界来说，这项研究的结果具有重要的临床意义，为寻找更好的治疗选择提供了新的希望。然而，在进一步的研究和临床应用中，我们仍需保持谨慎，以确保药物的疗效和安全性得到更全面的评估。

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