FDA批准首个治疗CD55缺陷蛋白丢失肠病(CHAPLE)的药物

FDA已批准补体抑制剂Veopoz (pozelimab-bbfg)注射液用于治疗1岁及以上患有CD55缺乏性蛋白丢失性肠病(PLE)的成人和儿童患者，也称为CHAPLE病。Veopoz是fda批准的首个治疗冠心病的药物。Veopoz的初始剂量是静脉注射，随后每周由卫生保健提供者皮下注射(皮肤以下)。详细的剂量信息见处方信息。

疾病或状况

chad代表补体过度激活，血管血栓形成和蛋白质丢失肠病，是一种遗传性免疫疾病，导致补体系统(你的免疫系统的一部分，保护身体免受伤害和外来入侵者，如细菌和病毒)变得过度活跃。它是由补体调节因子CD55基因突变引起的，这可能导致补体系统攻击人体自身的细胞。

CHAPLE病是一种罕见的疾病，全世界诊断出的患者不到100例。症状包括腹痛、恶心、呕吐、腹泻、食欲不振、体重减轻、生长受损和水肿(肿胀)。严重的血栓性血管闭塞(血管阻塞)也可发生在冠心病患者中，这可能危及生命。

功效

Veopoz的有效性和安全性在一项单臂研究(NCT04209634)中进行了评估，该研究将患者的结局与患有低白蛋白血症的活动性CD55缺陷蛋白丢失性肠病(PLE)患者的治疗前数据进行了比较。患者的诊断基于PLE症状的临床病史，并确认双等位基因CD55功能丧失突变的基因型。活动性CD55缺乏性PLE被定义为低白蛋白血症(血清白蛋白浓度≤3.2 g/dL)，在过去6个月内出现以下一种或多种体征或症状:腹泻、腹痛、外周水肿或面部水肿。

患者接受单次30mg /kg Veopoz负荷剂量静脉输注，随后根据体重每周给予维持剂量，在负荷剂量后一周开始皮下注射。10例患者的年龄从3岁到19岁(中位年龄为8.5岁)进行了疗效评估。所有10例患者在第12周时血清白蛋白浓度至少达到3.5 g/dL，并维持至少72周。与治疗前48周相比，所有10名患者在治疗前48周内住院次数和白蛋白输注次数均有所减少。

安全

Veopoz最常见的不良反应是上呼吸道感染、骨折、荨麻疹和脱发。Veopoz有严重脑膜炎球菌感染的黑框警告。在接受补体抑制剂治疗的患者中发生过危及生命和致命的脑膜炎球菌感染，如果不及早发现和治疗，可能迅速危及生命或致命。接受Veopoz治疗的患者应在治疗前至少两周完成或更新脑膜炎球菌疫苗接种。接受Veopoz的患者患脑膜炎奈瑟菌引起的侵袭性疾病的风险增加，即使他们在接种疫苗后产生抗体。患者还面临其他细菌感染的风险增加，特别是由包裹细菌引起的感染(如肺炎链球菌、b型流感嗜血杆菌(Hib)和淋病奈瑟菌)。根据免疫实践指南咨询委员会，患者应接种预防肺炎链球菌和b型流感嗜血杆菌(Hib)的疫苗。

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