FDA批准Veopoz(pozelimab-bbfg)作为首个治疗儿童和成人CHAPLE的药物

“大多数CHAPLE患者是儿童，他们在婴儿期就面临严重的衰弱症状和经常危及生命的并发症，”免疫系统部门分子发育主任Michael Lenardo医学博士说;美国国立卫生研究院(NIH)过敏和传染病研究所(NIAID)临床基因组学项目联合主任。“作为这项关键试验的研究人员和这种疾病的发现者之一，我亲眼目睹了pozelimab在CHAPLE患者身上取得的变革性临床改善。pozelimab的批准是一个值得庆祝的里程碑，它提供了一种新药，可以帮助这些长期受苦的患者。”

CHAPLE是一种由补体系统过度激活引起的超罕见且危及生命的遗传性免疫疾病。在健康个体中，补体系统是一种消灭微生物的机制。然而，由于CD55基因突变，那些患有CHAPLE的患者无法调节补体活性。如果没有适当的CD55调节，补体系统可能会攻击正常细胞，导致沿上消化道的血液和淋巴管受损，并导致循环蛋白的损失。在美国确诊的CHAPLE患者不到10例

Veopoz是一种全人源单克隆抗体，设计用于靶向补体因子C5，一种参与补体系统激活的蛋白质。

Regeneron董事会联合主席、总裁兼首席科学官George D. Yancopoulos医学博士表示:“作为首个治疗CHAPLE的药物，Veopoz证明了我们致力于发现基因的见解，并将其应用于为有需要的患者开发有效的治疗方法——无论他们的疾病有多普遍。”“除了CHAPLE，我们相信Veopoz在各种补体介导的疾病中也有前景，并正在推动几个临床项目，以探索其更广泛的潜力。”

在接受补体抑制剂治疗的患者中发生了危及生命和致命的脑膜炎球菌感染。如果不及早发现和治疗，脑膜炎球菌感染可能迅速危及生命或致命。除非延迟治疗的风险超过发生脑膜炎球菌感染的风险，否则应在施用第一剂Veopoz前至少两周完成或更新脑膜炎球菌疫苗接种。如果根据免疫实践咨询委员会(ACIP)的建议，对未及时接种两种脑膜炎球菌疫苗的患者需要紧急治疗，应尽快接种脑膜炎球菌疫苗，并为患者提供抗菌药物预防。疫苗接种减少但不能消除脑膜炎球菌感染的风险。

Veopoz在优先审查下进行了审查，该公司在批准后获得了罕见儿科疾病优先审查凭证。Veopoz此前获得了罕见儿科疾病、孤儿病和快速通道认证。

关于关键性的查普尔试验

FDA的批准是基于一项2/3期开放标签试验的结果，该试验研究了pozelimab在10名3至19岁(中位年龄为8.5岁)患者中的有效性和安全性。患者在第1天静脉给予单次负荷剂量30 mg/kg的pozelimab，随后每周皮下按体重给药。

所有10例患者在第12周达到血清白蛋白和血清IgG浓度的正常化，并在至少72周的治疗中保持这些浓度。10例患者中有5例在治疗前48周共接受了60次白蛋白输注。在开始治疗后的48周内，一名患者接受了一次白蛋白输血。10例患者中有9例在治疗前48周内共住院268天。在开始治疗后的48周内，2例患者共住院7天。

2例或2例以上患者最常见的不良反应包括上呼吸道感染、骨折、荨麻疹和脱发。

关于Veopoz

Veopoz是使用Regeneron专有的VelocImmune技术发明的，是一种完全人源的单克隆抗体，旨在阻断补体因子C5的活性，预防由补体途径介导的疾病。它是一种IgG4抗体，与野生型和变异型人C5具有高亲和力

作为其正在进行的开发项目的一部分，Veopoz也正在与Alnylam的cemdisiran (siRNAi C5抑制剂)联合进行评估，作为一种实验性联合疗法，用于治疗其他补体介导的疾病，包括突发性夜间蛋白尿(PNH)和重症肌无力(MG)。该组合目前正处于临床开发阶段，其安全性和有效性尚未得到任何监管机构的评估。

美国FDA批准适应症

Veopoz是一种处方药，用于治疗:

1岁及以上的成人和儿童患有一种称为cd55缺陷蛋白丧失性肠病(PLE)的疾病，也称为CHAPLE疾病。

目前尚不清楚Veopoz对1岁以下儿童是否安全有效。

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