FDA批准Sohonos (palovarotene)用于治疗进行性骨化性纤维发育不良
法国巴黎，2023年8月16日-易普森(Euronext: IPN;美国食品和药物管理局(FDA)今天宣布，Sohonos™(palovarotene)胶囊被批准作为类维生素a，用于减少8岁及以上女性和10岁及以上男性进行性骨化纤维发育不良(FOP)成人和儿科患者的新异位骨化体积。
“FDA批准Sohonos是美国FOP界的一个突破。这是医生第一次拥有一种经批准的药物，可以减少新的、异常骨骼生长的形成，即异位骨化(HO)，异位骨化会导致使人衰弱的行动能力挑战，并对FOP患者的生活产生破坏性影响，”易普森公司研发主管Howard Mayer说。“罕见病药物的开发需要每个参与者的承诺和信念。我们在Ipsen衷心感谢FOP患者和医学专家社区，因为没有他们的参与和持续的支持，美国第一个治疗FOP的治疗是不可能的。”
据估计，FOP影响着美国400人和全球900人的生活。随着疾病的不断发展，发作期导致骨快速生长，HO严重限制了活动能力和功能。大多数患有FOP的人不可避免地失去了自己吃喝的能力，不能自理或自己使用厕所，也不能维持工作到30岁时，大多数患有FOP的人需要轮椅和全职护理人员的帮助。3,6以前，对FOP的治疗仅限于姑息治疗，最终，FOP将平均预期寿命缩短至56岁，过早死亡通常是由于胸腔周围的骨骼形成导致呼吸问题和心肺衰竭，或者由于关节强直阻止了支撑而导致骨折或头部损伤。
“对于被诊断为FOP的个人及其家庭来说，FOP会改变他们的生活。国际FOP协会执行主任米歇尔·戴维斯解释说:“受影响的人没有一天不担心骨骼取代肌肉的身体疼痛，另一个关节锁定或失去做自己喜欢的活动的能力，或失去与亲人亲密接触的能力所带来的无情的情感损失。”“对FOP的第一次治疗已被证明可以减少新的异常骨骼生长的体积，这可能会给FOP患者带来更好的健康结果。”
FDA的批准是基于III期MOVE试验的关键疗效和安全性数据，该试验是首个也是最大的多中心、开放标签的成人和儿科患者试验。发表在《骨与矿物研究杂志》上的18个月的数据，包括107名患者(占全球FOP患者估计人数的12%)，与未经治疗的患者相比，接受口服palovarotene的Ipsen全球FOP自然历史研究。9研究结果表明，与标准护理之外没有治疗的患者相比，palovarotene有效地减少了年化异位骨化体积。(加权线性混合效应模型减少54%)该研究还表明，palovarotene具有良好的安全性特征，其不良事件与系统性类维甲酸类一致。研究中报告的最常见的治疗不良反应是皮肤粘膜事件，如皮肤干燥、嘴唇干燥、脱发、药疹、皮疹和瘙痒，以及肌肉骨骼事件，如关节痛和发育中的儿童过早生长板闭合。
“作为一名照顾FOP患者的临床医生，我个人看到了我们的患者及其家属必须应对的日常挑战和压力，”加州大学旧金山分校内分泌与代谢学系医学教授Edward Hsiao博士说。“已发表的III期MOVE研究表明，Sohonos可以减少新的异位骨化，并且palovarotene可以被许多FOP患者耐受。Sohonos并不适合所有人。与所有药物一样，在这种情况下存在风险，特别是对于可能发生早期生长板闭合的幼儿。此外，Sohonos与其他类维生素a具有相同的副作用，包括皮肤和粘膜干燥。然而，由于HO在FOP中的积累是进行性的，不可逆转的，并且会改变生活，因此这种药物是我们FOP社区的重要治疗选择。”
Sohonos，首个也是唯一的治疗FOP的药物
Sohonos是一种对视黄酸受体γ亚型具有特殊选择性的口服药物，视黄酸受体是类视黄酸信号通路中骨骼发育和异位骨的重要调节因子。该药物旨在介导类视黄醇信号通路中受体、生长因子和蛋白质之间的相互作用，以减少FOP中新的异常骨形成。Sohonos的推荐剂量包括慢性每日剂量5mg(或14岁以下儿科患者的体重当量)，可根据突发症状修改/增加剂量。在美国，Sohonos可能会被立即开给符合条件的患者。
为了确保美国符合条件的个人能够获得Sohonos, Ipsen Cares患者支持计划可作为与FOP一起生活的人及其护理人员的资源，提供教育支持并解决覆盖，获取和报销问题(1-866-435-5677)。
Sohonos获得了美国食品和药物管理局(FDA)治疗FOP的孤儿药和突破性疗法指定，并获得了新药申请(NDA)的优先审查。Sohonos的通用名称为palovarotene，也正在接受其他一些监管机构的审查。2023年7月，欧盟委员会未授予palovarotene上市许可。SohonosTM (palovarotene胶囊)目前已被批准用于美国、加拿大和阿拉伯联合酋长国的符合条件的患者。
与此同时，FDA还颁发了罕见儿科疾病优先审查凭证(PRV)。该凭证可用于后续不符合优先审查资格的药物申请。
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