FDA批准Hepzato Kit用于治疗转移性葡萄膜黑色素瘤

美国食品和药物管理局（FDA）近日批准Hepzato Kit（melphalan / Hepatic Delivery System）作为肝定向治疗方案，适用于患有难以手术切除的肝占优势转移性葡萄膜黑色素瘤（mUM）的成年患者，该疾病影响的肝脏不超过50％，且无额外肝外疾病，或者肝外疾病局限于骨骼、淋巴结、皮下组织或肺，并可行手术切除或放疗。

葡萄膜黑色素瘤：罕见且具侵袭性的肿瘤

葡萄膜黑色素瘤（mUM）是一种罕见且具有侵袭性的转移性肿瘤，每年在美国约有1000例病例。其中90%的病例涉及到肝脏，肝功能衰竭往往是死亡的原因。美国国家综合癌症网络（NCCN）的指南建议为患有肝转移的mUM患者提供肝定向治疗。Hepzato Kit是FDA批准用于治疗mUM的唯一肝定向疗法，而由Hepzato Kit启用的经皮肝脏灌注（PHP）已经纳入NCCN的指南。

“Hepzato Kit的FDA批准标志着Delcath的新篇章的开始，也是公司致力于为患有转移性葡萄膜黑色素瘤的患者带来治疗选择的成果。我们期待与全国各地的癌症中心合作，建立一套接受了使用这种创新疗法培训的治疗网络，”Delcath首席执行官Gerard Michel表示。

该公司计划在第四季度推出商业产品，患者将继续在扩展使用计划（EAP）站点进行登记和治疗。

以研究为基础的批准

Hepzato Kit的批准主要基于FOCUS研究（NCT02678572）的结果，这是一项3期、单臂、多中心、开放标签的研究，该研究通过肝脏输送系统（HDS）在PHP过程中给予了HEPZATO（melphalan）。91名患者每6到8周接受一次治疗，最多进行6次治疗。主要疗效终点是由独立评审委员会根据RECIST v1.1标准评估的客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DoR）。ORR为36.3％（95％CI：26.4, 47.0），中位DoR为14个月（95％CI：8.3, 17.7）。治疗患者中的疾病控制率（DCR）为73.6％（95％CI：63.3, 82.3），其中有7例完全缓解（7.7％）和26例部分缓解（28.6％）。

FOCUS研究的患者人群包括根据治疗计划患有肝脏和肝外病变的患者，以及治疗幼稚患者（56.0％）和之前治疗过的患者（44.0％），无论是否具有HLA基因型。

Hepzato Kit的使用信息中包含了一个警告，其中包括与手术相关的毒性、骨髓抑制以及风险评估和风险管理策略计划（REMS），通常称为REMS，以管理和减轻这些风险。与Hepzato Kit的PHP过程相关的严重不良事件，如出血、肝细胞损伤和血栓栓塞事件，在受治疗患者中少于5％。骨髓抑制性不良事件，包括血小板减少症、贫血和中性粒细胞减少症，是melphalan的众所周知且可预测的副作用，通常通过标准的支持性护理措施进行管理。

Hepzato Kit的REMS旨在确保PHP程序的一致性实施，只有接受了适当培训的治疗团队才能执行PHP程序。

展望未来：潜在基因差异

血样分析表明，与对照组相比，超级老年人的神经退行性疾病生物标志物浓度较低。相反，在APOE e4等位基因的患病率方面，两组之间没有差异，这是阿尔茨海默病最重要的遗传风险因素之一。然而，Garo-Pascual及其研究团队认为基因也起到一定作用。他们发现，尽管使用了89个变量，但所使用的算法只能在66%的时间内将超级老年人与正常老年人区分开来。这表明还必须存在其他因素，如基因差异。

身体与心灵：健康老化的重要性

由于这是一项观察性研究，无法确定这些确定的因素是否会直接影响超级老化，作者写道。然而，结果与早期的发现是一致的。

“在老年管理方面，我们实际上并没有学到比我们已经知道的更多。但它确实确认了身体和心理功能密切相关，我们必须保持这两者以健康老化，”Delcath首席医疗官Vojislav Vukovic表示。”科学文献支持Hepzato Kit在其他肿瘤类型中可能具有广泛适用性，我们计划在超越葡萄膜黑色素瘤的不可手术性肝占优势肿瘤领域扩大开发工作。”

结语：

Hepzato Kit的批准为肝占优势转移性葡萄膜黑色素瘤的患者带来了一线治疗选择，这为这一罕见且具有挑战性的肿瘤类型开辟了新的治疗途径。作为创新性的肝定向疗法，Hepzato Kit在治疗过程中利用Hepatic Delivery System将melphalan直接送达肝脏，同时限制系统毒性。患有肝占优势转移性葡萄膜黑色素瘤的患者通常面临着肝功能衰竭的风险，因此寻找一种能够全面治疗肝脏的疗法具有重要意义。Delcath Systems公司的Hepzato Kit为这一领域带来了新的希望，并有望为更多难以治疗的肝占优势肿瘤患者提供有效的治疗选择。

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