长期使用Pegcetacoplan治疗GA的效果及安全问题的变化
近年来，随着人口老龄化的加剧，与年龄相关的黄斑变性（AMD）成为了一个备受关注的眼健康问题。在这一背景下，Pegcetacoplan（Syfovre，Apellis Pharmaceuticals）作为一种治疗地理性萎缩（GA）的新药物备受期待。一项针对Pegcetacoplan的临床试验结果在美国视网膜专家学会年会上首次亮相，该结果引发了人们对于其长期疗效和安全性的深入研究。
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Pegcetacoplan对GA病变的长期效果
研究显示，Pegcetacoplan治疗可使地理萎缩病变在30个月内显著减少，这一结果在美国视网膜专家学会年会上得到了展示。这一治疗方式有望延缓地理萎缩进展至中央凹陷区域，并在患有这种非渗出性AMD形式的患者中保护视力。根据研究作者的说法，通过每月使用Pegcetacoplan，GA病变的生长与基线相比减少了24％；而每隔一个月使用的情况下，与模拟治疗相比减少了21％（均P<0.0001）。这种减少在非中心凹陷区病变患者中更为显著，每月使用时减少了31％，每隔一个月使用时减少了26％（均P<0.0001）。
对这一结果，加利福尼亚圣巴巴拉的California Retina Consultants的医生、GALE试验的联合研究员Nathan Steinle医生在报告会上表示：“如果将其按照每6个月为一个阶段，可以看出随着治疗时间的延长，治疗效果逐渐增强。看到Pegcetacoplan在患者接受治疗的时间越长，其疗效就会越来越好，这是非常令人鼓舞的。”
这一效果相较于GALE试验所依赖的两个试验在首个6个月内的效果提高了约三分之一。
扩展的临床研究
为了更全面地了解Pegcetacoplan的长期疗效，一项为期3年的开放标签研究延续了OAKS和DERBY试验，这两项试验共招募了1200多名年龄在60岁以上、最佳矫正视力至少为24个字母且眼底有2.5 mm2至17.5 mm2的GA病变区域的患者。在OAKS和DERBY试验中，GA区域通过视网膜荧光自发光进行测量。
研究对象分为每月或隔一个月接受Pegcetacoplan治疗或安慰剂治疗。如果患者在OAKS或DERBY试验的完整24周后进展到GALE试验，他们将进入GALE试验。进入GALE试验的患者中，有83%的患者来自OAKS或DERBY试验。
在OAKS或DERBY试验中接受了安慰剂治疗的患者在GALE试验期间将切换至活性治疗。为了确定在GALE试验期间没有治疗的情况下GA病变的生长情况，Steinle及其联合研究者根据OAKS和DERBY试验的安慰剂组在24个月内的6个月平均变化率来预测病变的进展。
新发生渗出性AMD
关于安全性问题，经过30个月的治疗，每100名患者年发生新发生渗出性AMD（eAMD）的比例在每月治疗组为7.2，每隔一个月治疗组为3.6。
在独立的OAKS和DERBY试验中，贝叶斯区视网膜医学协会的玻璃体视网膜外科医生Roger Goldberg博士在关于OAKS和DERBY试验中eAMD事件的报告会上指出：“许多研究已经表明，针对补体系统的治疗与渗出性AMD的发展之间存在剂量依赖性关系。”
尽管Pegcetacoplan治疗组的eAMD发生率高于安慰剂组，但在Pegcetacoplan治疗组中并未发生严重的不良事件或中断研究的情况。患者在接受抗血管内皮生长因子（anti-VEGF）注射治疗时也能够安全地继续接受Pegcetacoplan注射。
副作用与治疗调整
关于安全问题，研究中未报告任何传染性玻璃体内炎的病例。在GALE试验的前6个月中，没有发生任何感染性玻璃体内炎的病例。但有一个在每月治疗后出现视神经缺血性视神经病的患者。
在OAKS和DERBY试验的24个月以及GALE试验的6个月中，进行了超过15,000次的注射，其中眼内炎的发生率为每次注射0.26％，并且未发生视网膜炎或血管炎症的情况。
结语
在Pegcetacoplan作为治疗GA的新药的临床研究中，其长期疗效和安全性问题备受关注。这项针对Pegcetacoplan的研究结果表明，该药物能够在较长时间内显著减少地理萎缩病变的发展，并且在患者中保护视力。然而，该药物的应用也引发了一些安全问题，包括新发生的渗出性AMD以及其他副作用。通过持续的临床观察和研究，我们可以更好地了解Pegcetacoplan在治疗GA方面的优势和限制，并为患者提供更有效和安全的治疗策略。在临床应用中，医生需要更加关注剂量和疗程，以及可能出现的不良反应，从而为患者提供最佳的治疗方案。
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