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药物指南

肌萎缩侧索硬化症
02
8月

免疫治疗可能成为治疗肌萎缩侧索硬化症的希望

最近的一项研究显示,一种在某些癌症形式中已经进行了测试的单克隆抗体可能成为治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的有希望的疗法,这是一种致命的神经退行性疾病。由俄勒冈健康与科学大学(Oregon Health & Science University)的科学家领导的这项研究今日发表在《美国国家科学院院刊》(Proceedings of the National Academy of Sciences)上。

免疫细胞调节与ALS病程

在小鼠模型和捐赠遗体组织中的研究证实,调节免疫细胞可能减缓肌萎缩侧索硬化症的进展。以往的研究已经暗示免疫细胞在ALS中的作用,但这次研究利用了一种高通量筛选技术,鉴定出了在ALS患者的大脑和脊髓中表达的一种特定蛋白质。

关键蛋白质α-5整合素的发现

研究人员将这个蛋白质命名为α-5整合素。负责这项研究的高级作者巴哈雷·阿贾米(Bahareh Ajami)博士表示:“当我们阻断小鼠体内α-5整合素的表达时,我们能够减缓疾病的进展。”她还指出:“我们希望这项研究能尽快应用于临床。”

用于治疗的单克隆抗体

该团队使用了一种已经在治疗某些癌症形式中进行了开发和使用的单克隆抗体,这意味着它已经经过了广泛的安全性研究并获得了食品和药物管理局的批准。阿贾米博士表示:“希望这种单克隆抗体能够被重新应用于ALS治疗。”

在小鼠模型中的治疗效果

研究人员在遗传易感患有ALS的小鼠中测试了针对α-5整合素的单克隆抗体,发现它能够保护运动功能,延缓疾病进展并增加小鼠的存活率。阿贾米博士说:“我们简直不敢相信它们的表现如此出色。”

肌萎缩侧索硬化症对患者健康构成极大威胁,因此寻找新的治疗方法势在必行。阿贾米博士的研究为免疫治疗在ALS治疗中的应用提供了新的可能性,类似于癌症和最近针对阿尔茨海默病的免疫治疗。虽然现阶段不能说这是一个治愈方法,但这项研究的开展为寻找治疗ALS的新方案打下了有趣的基础。接下来,阿贾米博士及其团队将进行剂量反应研究,并希望最终能够将这一成果应用于ALS患者的治疗,为这一致命疾病的患者带来新的希望。

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