Amylyx 表示欧洲药品管理局可能会对 ALS 药物 Relyvrio 进行监管

Amylyx Pharmaceuticals 周二宣布，欧洲药品管理局 (EMA) 倾向于不批准 Relyvrio，这是 Amylyx Pharmaceuticals 的肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 药物。监管机构的负面意见对 Amylyx 来说将是一个重大挫折，该公司在获得美国和加拿大的批准后，一直在推动 Relyvrio 在欧洲获得批准。

9 月，美国食品和药物管理局 (FDA)批准了 Relyvrio，但其临床益处存在争议。Amylyx 表示，这一批准是基于 CENTAUR 临床试验的结果，该试验显示在功能上有统计学上的显着益处，并且在长期分析中观察到了对生存的益处。然而，目前，EMA 旗下的人用药品委员会 (CHMP) 倾向于拒绝 Relyvrio 的申请。EMA 预计将在 6 月的某个时候就是否批准 Relyvrio 做出决定。

Amylyx 监管事务和临床合规全球主管 Tammy Sarnelli 在一份声明中表示：“我们不同意 CHMP 目前表达的观点，并对 CENTAUR 试验的数据仍然充满信心。” “如果最终提出否定意见，我们打算要求正式的复审程序。”由于欧盟卫生小组可能会反对，ALS 治疗走向主流的道路仍崎岖不平。尽管如此，该药物在北美的积极反响还是得到了提振。今年早些时候，Amylyx 指出，尽管对该药物的疗效存在一些担忧，但对该药物的需求高于预期。截至 3 月底，该公司报告约有 3,000 名患者正在服用该药物。今年 5 月，Amylyx 报告称，Relyvrio在2022 年全年收入为 2220 万美元之后，在 2023 年第一季度实现了 7140 万美元的收入。

鉴于该疾病缺乏有效的治疗方法，患者权益倡导者支持批准该药物，该疾病影响了美国约 29,000 人和欧洲约 30,000 人。Amylyx 在其最新声明中引用了这一需求。Amylyx 欧洲、中东和非洲国际市场负责人兼总经理 Stéphanie Hoffmann-Gendebien 表示：“25 年来，欧盟还没有批准用于 ALS 的新产品。” “我们从欧洲 ALS 界了解到，这种毁灭性疾病迫切需要新的治疗方案，及时获得安全有效的治疗尤为重要。”然而，并非所有人都相信欧洲监管机构完全不可能批准 Relyvrio。Evercore ISI 分析师表示，即使 EMA 这次选择不批准该药物，Amylyx 也可以申请重新审查，这可能会导致不同的决定。 分析师写道：“此外，我们挖掘出的一些统计数据显示，CHMP 对重新审查的药物大约有 39% 的时间改变了意见，这使我们相信 AMLX 仍有机会在欧盟获得有条件批准。”

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