Alnylam 的第二种淀粉样变性疗法获得 FDA 批准

在 FDA 批准第一种治疗罕见疾病遗传性 ATTR 淀粉样变性的药物四年后，Alnylam 又获得了第二种药物 Amvuttra 的批准，该药物具有更简单、更适合患者的给药方案。ATTR 淀粉样变性是一种侵袭性、快速进展、使人衰弱和致命的疾病，Alnylam 于 2018 年推出的早期Onpattro (patisiran) 用于治疗与该疾病相关的多发性神经病，这对患者来说是向前迈出的一大步。

Amvuttra (vutrisiran) 也已被批准用于治疗 ATTR 多发性神经病，但 Onpattro 每三周静脉注射一次，而新药则每三个月皮下注射一次。这使其与 Onpattro 和 Ionis Pharma 以及 Sobi 的竞争对手疗法Tegsedi (inotersen) 区别开来，后者四年前也被 FDA 批准用于治疗 ATTR 多发性神经病。

去年，Alnylam 报告称，Onpattro 在约 2,000 名患者的使用中销售额达到 4.75 亿美元，该药物似乎远远领先于市场上的竞争对手。同期，Sobi 从 Tegsedi 赚取了约 4200 万美元。Amvuttra 是 Alnylam 的第四个获批产品，Evaluate Pharma 调查的分析师预计其销售额将达到 18 亿美元，部分原因是 Onpattro 销售额受到部分蚕食。根据 Onpattro 的说法，其售价为每年 463,500 美元。FDA 基于 164 名 ATTR 多发性神经病患者的 3 期 HELIOS-A 研究的 9 个月数据批准了该新药，该研究表明该药物使神经病评分降低（改善）为 2.2 分，而神经病评分为 14.8 分。安慰剂的点增加。神经病变评分差异维持长达 18 个月，接受 Amvuttra 治疗的患者在次要终点（包括生活质量评分、10 分钟步行测试和体重指数）上也显示出优于安慰剂的改善。与 Onpattro 相比，vutrisiran 在血清运甲状腺素蛋白降低（淀粉样变性活性的生物标志物）方面并不逊色。这一批准受到了淀粉样变性研究联盟的赞扬，该联盟首席执行官 Isabelle Lousada 表示：“通过这项批准，Alnylam 扩大了治疗选择，可能有助于改善生活质量，为淀粉样变性社区的患者和家庭带来希望。”

Alnylam 已在欧洲和日本提交 vutrisiran 申请批准，并希望进一步扩大 Amvuttra 的使用范围，以包括 ATTR 相关的心肌病，这是复杂的多器官疾病的另一种潜在并发症。它正在这种情况下进行 HELIOS-B 研究，结果将于 2024 年公布，如果成功，可能会成为辉瑞价值 20 亿美元的重磅药物 Vyndaqel/Vyndamax (tafamidis) 的竞争对手。心肌病领域的另一个潜在竞争对手——BridgeBio 的 acoramidis——去年 12 月未能通过 3 期测试。

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