Alnylam 的 AMVUTTRA® (vutrisiran) 在欧洲获得批准，用于治疗患有 1 期或 2 期多发性神经病的成人患者的遗传性运甲状腺素蛋白介导的 (hATTR) 淀粉样变性

马萨诸塞州剑桥，2022 年 9 月 20 日——（美国商业资讯）——领先的 RNAi 治疗公司Alnylam Pharmaceuticals, Inc. （纳斯达克股票代码：ALNY）今天宣布，欧盟委员会 (EC) 已授予 AMVUTTRA ®营销授权(vutrisiran)，一种 RNAi 疗法，用于治疗患有 1 期或 2 期多发性神经病的成年患者的遗传性运甲状腺素蛋白介导的 (hATTR) 淀粉样变性。EC 的批准基于 HELIOS-A 3 期研究 18 个月的积极结果，其中 AMVUTTRA 显着改善了 hATTR 淀粉样变性的体征和症状，超过 50% 的患者的多发性神经病表现停止或逆转。

“代表欧洲各地的患者，我们非常自豪地宣布 AMVUTTRA 获得批准，这是我们针对 hATTR 淀粉样变性的第二种 RNAi 疗法。我们致力于为受到罕见、危及生命的疾病影响的人们提供持续的创新，这些疾病的需求仍未得到满足今天的决定意味着我们可以与欧洲各地的卫生当局合作，以实现负责任和可持续的准入安排，使我们能够尽快将 AMVUTTRA 带给患者。我们感谢患者、家属、研究人员和研究人员，他们为我们提供了帮助。使我们能够实现这一重要的里程碑。”Alnylam 高级副总裁兼国际区域负责人 Kasha Witkos 说道。

David 教授说：“尽管过去几年对 hATTR 淀粉样变性的大量研究已经为诊断出该病的患者带来了更加积极的前景，但患有这种快速进展的多系统疾病的患者的治疗需求仍然未得到满足” Adams 是巴黎萨克雷大学 Bicêtre 医院 AP-HP 神经科主任，也是 HELIOS-A 研究的首席研究员。“RNAi 疗法正在改变医学的未来，我很荣幸能够为这些研究工作做出贡献，这些研究工作使我们能够为患者带来创新的新药。HELIOS-A 研究的结果表明，AMVUTTRA 具有使患者受益的潜力。 hATTR 淀粉样变性伴 1 期或 2 期多发性神经病，

HELIOS-A 是一项全球、随机、开放标签、多中心 3 期研究，评估了 AMVUTTRA 在患有 1 期或 2 期多发性神经病的 hATTR 淀粉样变性不同患者群体中的疗效和安全性。HELIOS-A 研究的结果于 2022 年 7 月发表在《Amyloid》杂志上。

在 HELIOS-A 研究中，AMVUTTRA 在两个方面均达到了该研究的主要和所有次要终点9个月和18个月，证明了神经病变损伤的逆转以及令人鼓舞的安全性和耐受性。与具有里程碑意义的 Patisiran APOLLO 3 期研究的外部安慰剂数据相比，AMVUTTRA 证明 18 个月时改良神经病变损伤评分 + 7 (mNIS+7)（欧盟的主要终点）相对于基线的平均变化有所改善。给药 18 个月后，AMVUTTRA 治疗患者最常见的不良反应是关节痛（关节僵硬）和四肢疼痛（手臂和腿部疼痛）。AMVUTTRA 报告的其他不太常见的不良反应包括呼吸困难（呼吸短促）、注射部位反应和血液碱性磷酸酶（一种肝酶）升高。Vutrisiran 此前曾在欧盟 (EU) 和美国获得孤儿药资格认定，用于治疗 ATTR 淀粉样变性，并在日本获得孤儿药资格认定，用于治疗转甲状腺素蛋白型家族性淀粉样变性伴多发性神经病。2022年6月，AMVUTTRA获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗成人hATTR淀粉样变性多发性神经病。Vutrisiran 正在接受巴西卫生监管机构 (ANVISA) 和日本药品和医疗器械机构 (PMDA) 的审查。

关于 AMVUTTRA ® (vutrisiran)

AMVUTTRA 是一种 RNAi 治疗剂，旨在靶向并沉默特定信使 RNA (mRNA)，在野生型和变异转甲状腺素蛋白 (TTR) 蛋白产生之前阻断其产生。AMVUTTRA 利用 Alnylam 的增强稳定化学 (ESC)-GalNAc 缀合物递送平台，该平台旨在提高效力和高代谢稳定性，允许每季度一次、甚至可能每两年一次皮下给药。Vutrisiran 还在开发用于治疗 ATTR 淀粉样变性心肌病，其中包括遗传性 ATTR (hATTR) 和野生型 ATTR (wtATTR) 淀粉样变性。

关于 hATTR 淀粉样变性

遗传性转甲状腺素蛋白介导的 (hATTR) 淀粉样变性是一种由 TTR 基因变异（即突变）引起的遗传性、进行性衰弱和致命性疾病。TTR蛋白主要在肝脏中产生，通常是维生素A的载体。TTR基因的变异会导致异常淀粉样蛋白积累并损害身体器官和组织，例如周围神经和心脏，导致顽固性外周感觉运动障碍神经病、自主神经病和/或心肌病，以及其他疾病表现。hATTR 淀粉样变性是一种未得到满足的重大医疗需求，其发病率和死亡率显着，影响全球约 50,000 人。诊断后中位生存期为 4.7 年，患有心肌病的患者生存期缩短（3.4 年）。

关于RNAi

RNAi（RNA干扰）是一种基因沉默的自然细胞过程，代表了当今生物学和药物开发中最有前途和快速发展的前沿领域之一。它的发现被誉为“每十年左右发生一次的重大科学突破”，并荣获 2006 年诺贝尔生理学或医学奖。通过利用我们细胞中发生的 RNAi 的自然生物过程，一种称为 RNAi 疗法的新型药物现已成为现实。小干扰 RNA (siRNA) 是介导 RNAi 并构成 Alnylam 的 RNAi 治疗平台的分子，通过沉默信使 RNA (mRNA)（遗传前体）来在当今药物的上游发挥作用，从而阻止它们的产生。

重要安全信息

血清维生素 A 水平降低和推荐补充

AMVUTTRA 治疗会导致血清维生素 A 水平下降。建议服用 AMVUTTRA 的患者每天补充大约但不超过 2500 IU 至 3000 IU 维生素 A。如果患者出现提示维生素 A 缺乏的眼部症状（例如夜盲症），应将其转诊至眼科医生。

不良反应

使用 AMVUTTRA 治疗的患者中最常见的不良反应是关节痛和四肢疼痛。AMVUTTRA 的其他常见不良反应包括呼吸困难、注射部位反应和血液碱性磷酸酶升高。

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