突破遗传束缚！伏索利肽Voxzogo(vosoritide)重塑软骨发育不全患者的未来

软骨发育不全（ACH）是一种遗传性疾病，主要影响儿童的骨骼发育。这种疾病由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变引起，该突变会干扰骨骼的正常生长过程，导致身材矮小和特征性外观。幸运的是，一种新的药物Voxzogo已经问世，它被证明可以改善ACH患者的生长速度和症状。

Voxzogo的用法和工作原理

Voxzogo是一种用于治疗软骨发育不全的药物，适用于2岁及以上仍在生长的患者。它通过每天皮下注射一次的方式使用，最好在相同的时间进行，并且需要在注射部位进行轮换。药物剂量根据患者的体重进行计算，通常为每公斤体重15微克。只有在通过基因检测确诊软骨发育不全后，才应开始使用Voxzogo，并且应在患者不太可能再有进一步生长时停止治疗。

Voxzogo的活性成分vosoritide通过与利钠肽受体B型（NPR-B）结合，降低FGFR3的活性。在软骨发育不全患者中，FGFR3基因的突变导致该基因的永久“开启”，从而抑制骨骼的正常生长。Voxzogo的作用是刺激骨骼生长，改善疾病的症状。

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Voxzogo的研究结果

Voxzogo在一项研究中展现出了显著的优势。该研究涉及52名已确诊软骨发育不全的儿童（1至5岁），治疗17周后发现Voxzogo相较于安慰剂有更好的生长速度。接受Voxzogo治疗的儿童在一年内相较于接受安慰剂的儿童多长了约1.57厘米，并且这种改善在接下来的观察中得以维持。另外，研究还表明Voxzogo在年轻患者（2至5岁）中也可能取得良好效果，因为该药物在不同年龄组的工作方式是相似的。

Voxzogo的安全性与风险

Voxzogo的最常见副作用包括注射部位反应（如肿胀、红肿、瘙痒或疼痛）、呕吐和血压降低，可能影响超过10人中的1人。然而，这些副作用被认为是可控的。

欧洲药品管理局（EMA）认为，Voxzogo的益处大于风险，因此已经授权在欧盟使用。主要研究结果表明，Voxzogo可以显著提高软骨发育不全儿童的生长速度，进而可能大幅改善最终身高，并使患者更容易进行日常活动。

确保Voxzogo的安全有效使用

销售Voxzogo的公司将提供来自一项持续研究的额外数据，该研究涉及2至5岁年龄段的年轻患者，以进一步评估药物的有效性和安全性。

医疗保健专业人员和患者应遵循产品特性摘要和包装传单中提供的建议和预防措施，以确保安全有效地使用Voxzogo。

此外，对于所有药物，持续的监测对于收集Voxzogo的使用数据至关重要。任何可疑的副作用都应该被仔细评估，并采取必要的措施来保护患者。

结语

伏索利肽Voxzogo(vosoritide)作为一种治疗软骨发育不全的药物，为患者提供了新的希望。通过干预FGFR3基因的活性，Voxzogo刺激了骨骼生长，改善了ACH患者的生长速度和症状。虽然Voxzogo可能会带来一些副作用，但其好处被认为是可控的，且经过研究证实了其有效性。随着持续的监测和研究，Voxzogo的安全性和效果将得到进一步验证，为软骨发育不全患者提供更好的治疗选择。

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