罕见病的曙光！艾满欣(利司扑兰)获批治疗16日龄及以上幼儿脊髓性肌萎缩(SMA)

2023年6月16日，中国国家药品监督管理局正式批准了罗氏制药公司的重磅神经罕见病创新药物 艾满欣Evrysdi（利司扑兰口服溶液用散,risdiplam）的适应症拓展，将该药物的适用人群拓展至16日龄及以上的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。这一批准基于RAINBOWFISH研究中利司扑兰在症状前SMA患儿中的疗效和安全性中期分析结果。这一进展为罕见病患者和其家人带来了新的希望。

关键研究和适应症拓展

RAINBOWFISH研究

艾满欣®的适应症拓展是基于RAINBOWFISH研究的中期分析结果。这项研究是一项全球范围内进行的国际多中心临床研究，旨在评估利司扑兰对不同年龄和运动状态的SMA患者的疗效和安全性。

FIREFISH和SUNFISH研究

中国也参与了两项关键性临床研究，即FIREFISH和SUNFISH研究。这两项研究纳入了广泛的SMA患者人群，包括不同分型、年龄以及运动状态，代表了真实世界中SMA患者的情况。

利司扑兰的疗效和机制

利司扑兰的作用机制

艾满欣Evrysdi （利司扑兰,risdiplam）是一种运动神经元生存基因2（SMN2）mRNA剪接修饰剂，通过双位点特异性调控SMN2基因（SMN1同源基因）的剪接，促进保留外显子7，提高功能性SMN蛋白水平。利司扑兰能够穿透血脑屏障，分布于中枢和外周，提高全身多系统SMN蛋白水平，并保持稳定。

对不同SMA患者的疗效

临床研究表明，对于1型SMA患者，利司扑兰可以帮助患者实现运动里程碑，持续改善呼吸、吞咽和进食等功能，从而为患者带来更多的全身获益。对于2/3型患者，利司扑兰可以改善运动功能，提高生活独立性，减轻照护者的负担。

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种危及全身多器官的罕见遗传性神经肌肉疾病，常常导致残疾甚至死亡。然而，通过对利司扑兰的研究和适应症拓展，中国的患者及其家人终于获得了新的希望。艾满欣®作为一种创新药物，通过调控SMN2基因的剪接，提高功能性SMN蛋白水平，为SMA患者带来了重要的治疗效果。这一进展标志着中国医疗界在罕见病领域的持续努力和创新，为改善患者的生活质量和延长生存期做出了重要贡献。

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