舒立瑞（依库珠单抗）在中国获批改善难治性全身型重症肌无力

2023年6月13日，阿斯利康公司宣布在中国获得了依库珠单抗注射液eculizumab（商品名称Soliris，舒立瑞）的新适应症批准，这是一项重要的里程碑。依库珠单抗是中国首个也是唯一一个获批用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）成人患者的补体抑制剂。这一消息为那些曾因未能找到有效治疗方法而备受困扰的患者和医疗界带来了希望。

研究结果证实依库珠单抗的疗效和安全性

阿斯利康公司的公告指出，依库珠单抗获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，主要是基于一项关键的III期临床试验（REGAIN研究）结果，该研究证实了该药对难治性gMG成人患者的疗效和安全性。在先前接受免疫抑制治疗失败且受到严重未解决症状困扰的抗AChR抗体阳性gMG患者中，依库珠单抗显示出显著的临床获益。这些患者通常面临肌无力危象等病情恶化的风险，需要住院治疗和重症监护。

REGAIN研究结果显示，与安慰剂组相比，接受依库珠单抗治疗的抗AChR抗体阳性难治性gMG患者在肌肉力量和生活质量方面的MG-ADL评分快速且持续改善。REGAIN研究为期六个月的数据得到了超过130周的开放标签扩展期研究的持续验证。

依库珠单抗的作用机制

舒立瑞（依库珠单抗）是全球首个C5补体抑制剂，通过选择性抑制末端补体C5的激活来发挥作用。补体系统是人体免疫系统的一部分，但当补体被不受控制地激活时，可能导致机体攻击自身健康细胞。依库珠单抗每两周静脉给药一次，它的疗效在诱导剂量期后得以体现。

抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体是导致肌无力的主要致病性抗体，约80%的患者可检测到AChR抗体，这意味着AChR抗体与神经肌肉接头（NMJ）的信号受体结合。这种结合会激活补体系统，而补体在先天免疫和抗体介导的免疫中起着重要作用。补体的激活会导致膜攻击复合物（MAC）的形成，从而导致神经肌肉接头传递障碍，引发与肌无力相关的肌肉无力症状。

关于全身型重症肌无力（gMG）

全身型重症肌无力（generalized myasthenia gravis, gMG）是一种罕见的自身免疫性疾病，其主要特征包括肌肉功能丧失、骨骼肌波动性无力和严重衰弱。该病可以在任何年龄段发生，但在40岁之前女性多于男性，在60岁之后则男性多于女性。初期症状可能包括言语不清、复视、眼睑下垂和缺乏平衡感。随着疾病的进展，可能出现更严重的症状，如吞咽障碍、窒息、极端疲劳和呼吸衰竭。

阿斯利康公司在中国获得依库珠单抗治疗抗AChR抗体阳性难治性全身型重症肌无力的新适应症批准，为患者和医疗界带来了福音。依库珠单抗的批准标志着在治疗该疾病方面取得了重要突破，为患者提供了一种新的、有效的治疗选择。这一药物的研发和批准为患者改善生活质量和减轻疾病症状带来了新的希望，同时也为中国的医疗科技创新树立了典范。随着更多的创新药物的研发和批准，我们有理由相信未来将会有更多的突破和进展，为患者带来更好的治疗选择。

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