武田获FDA批准扩大HYQVIA用于治疗儿童原发性免疫缺陷症

• HyQvia®[用重组人透明质酸酶输注10%（人）免疫球蛋白]是唯一一种每月一次、每三或四周一次的皮下免疫球蛋白（ScIG），现已批准用于两岁及以上原发性免疫缺陷患者
• 关键的3期研究支持批准，证明对2-16岁儿童具有可靠的感染保护

武田制药宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准一项补充生物制品许可证申请（sBLA），以扩大HyQvia治疗2-16岁儿童原发性免疫缺陷（PI）的使用范围。HyQvia是唯一一种可以每月一次（每三或四周一次）注射的皮下免疫球蛋白（ScIG），并于2014年在美国首次被批准用于治疗成人PI。

PI是一个总括性术语，用来描述一组影响身体免疫系统的400多种疾病，感染易感性增加。1患有PI的儿童及其家人面临着明显的挑战，因为他们更有可能患上频繁而严重的感染，这可能会影响他们的上学率和参加社交活动的能力。2虽然免疫球蛋白（IG）输注可以有效地预防与PI诊断相关的感染，一些治疗方案可能并非对所有儿童及其家庭都是最佳的。例如，静脉给药途径对一些儿童来说可能很困难，一些皮下治疗的频率对一些家庭的时间表来说可能很有挑战性。

免疫缺陷基金会主席兼首席执行官乔里·贝里说：“患有原发性免疫缺陷的儿童的家庭可能会因其儿童的慢性医疗需求而感到不知所措。在治疗方面，有选择对家庭来说意义重大。”。“这种针对2至16岁儿童的新PI治疗方法的批准为卫生保健提供者和家庭提供了一种替代方案，他们可能更喜欢一种不太频繁的治疗方案，可以在家里、经过适当的培训后或在输液中心进行皮下注射。”

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美国食品药品监督管理局批准HyQvia治疗儿科患者的PI是基于一项关键的、前瞻性的、开放标签的、非对照的3期临床试验的证据，该试验包括44名年龄在2岁至16岁之间的PI患者。当所有受试者在试验中完成12个月的参与（一年的观察）时，对数据进行分析。数据显示，不同年龄组的谷免疫球蛋白G（IgG）水平没有临床意义的差异。在为期12个月的试验期间，HyQvia被证明对急性严重细菌感染（aSBI）的发生有效，这是一个主要终点。每年的平均aSSBI发生率为0.04，在统计学上显著低于每个受试者每年少于一个aSSBI的预定成功率（单侧99%置信区间上限为0.21，p＜0.001），有利于HyQvia治疗患有PI疾病的儿科受试者的疗效。每名受试者的总体感染率进一步证明了HyQvia在本研究中的疗效，这与关键临床研究中获得的结果一致。每个受试者年的平均感染率为3.20，95%置信区间的上限为4.05.3。中期数据分析的结果表明，所有受试者都完成了12个月的参与研究（一年的观察期），其安全性与成年人相似。

布兰登·蒙克说：“这一扩大的HyQvia适应症体现了我们持续致力于提供经证实有效的血浆衍生疗法。HyQvia现在可用于受PI影响的更广泛的社区，包括有不同需求的儿童及其家庭，他们可能更喜欢灵活的治疗方案来管理这些疾病。”，武田美国血浆衍生疗法业务部门负责人。

关于HyQvia®[10%（人）重组人透明质酸酶免疫球蛋白输注]

HyQvia®是一种含有重组人透明质酸酶和免疫球蛋白（Ig）的液体药物，在美国被批准用于治疗两岁及以上原发性免疫缺陷（PI）的成人和儿童。它也被欧盟批准为患有PI和继发性免疫缺陷（SID）的成人、儿童和青少年的替代疗法，这些人患有严重或反复感染、无效的抗菌治疗以及已证实的特异性抗体失败（PSAF）或血清IgG水平<4 g/L。HyQvia被注入皮下脂肪组织。HyQvia含有从人血浆中收集的免疫球蛋白。免疫球蛋白是维持人体免疫系统的抗体。HyQvia的透明质酸酶部分有助于更多的Ig被人体吸收。HyQvia最多每月输注一次（每三或四周一次）。

HyQvia美国指示和使用限制

HyQvia适用于治疗两岁及以上的成人和儿科患者的原发性免疫缺陷（PI）。HyQvia仅供皮下使用。在HyQvia中长期使用重组人透明质酸酶的安全性和有效性尚未在PI以外的条件下确定。

HyQvia美国重要安全信息

警告：血栓形成

血栓形成可能与免疫球蛋白（IG）产品有关，包括HyQvia。风险因素可能包括高龄、长期固定、高凝状态、静脉或动脉血栓形成史、雌激素的使用、留置血管导管、高粘度和心血管风险因素。在没有已知危险因素的情况下，可能会发生血栓形成。

对于有血栓形成风险的患者，以可行的最小剂量和输注率给药HyQvia。给药前确保患者体内有足够的水分。

监测血栓形成的体征和症状，并评估高粘度患者的血液粘度。

禁忌症

对人IG过敏或严重全身超敏反应史

有IgA抗体的IgA缺陷患者和对人IG过敏史

已知的对透明质酸酶的全身超敏反应，包括HyQvia的重组人透明质酸蛋白酶

已知的对人白蛋白的全身超敏反应（在透明质酸酶溶液中）

参考来源：Takeda Receives FDA Approval to Expand the Use of HyQvia® to Treat Primary Immunodeficiency in Children

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