Ganaxolone获得治疗Lennox-Gastaut综合症的孤儿药品认定

美国食品药品监督管理局（FDA）授予Ganaxolone孤儿药品认定，用于治疗Lennox-Gastaut综合症。

Lennox-Gastaut综合症是一种严重的癫痫病。该疾病始于儿童期，以神经发育障碍和难治性弛缓性、阵发性和全身性癫痫为特征。

Ganaxolone是一种神经活性类固醇γ-氨基丁酸（GABA）A受体正调节剂，旨在通过抑制导致癫痫发作的异常电放电来调节脑部活动。预计将在2023年第二季度开始进行第二代Ganaxolone的多剂量升级研究。

Marinus Pharmaceuticals的首席监管和质量保证官Kimberly McCormick表示：“这是Ganaxolone第七个孤儿药品认定，我们相信这强化了其作为罕见癫痫和癫痫病的创新治疗选择的潜力，包括LGS的潜力。” “我们期待与FDA和LGS社区密切合作，以在接下来的几个月内完成我们的临床开发计划，并致力于继续探索Ganaxolone的开发途径，以造福更多患者。”

此前，FDA已经批准了Fintepla（芬氟拉明）用于治疗与LGS相关的癫痫发作。而现在，Ganaxolone已获得FDA的批准，并成为了LGS孤儿药的新选择。Marinus Pharmaceuticals公司表示，他们计划在2023年第二季度启动第二代ganaxolone制剂的多剂量递增研究，并计划在今年下半年完成LGS的临床项目设计。

Ganaxolone目前在市场上以Ztalmy品牌名销售，用于治疗2岁及以上患有依赖于细胞周期依赖性激酶样5（CDKL5）缺陷症的癫痫发作。

参考来源：Ganaxolone Granted Orphan Drug Status for Lennox-Gastaut Syndrome

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